Программа-максимум. Или минимум?
О состоянии и перспективах Национального регистра доноров костного мозга России
Русфонд.Регистр
Дорогие друзья! В этом году в делах Национального регистра доноров костного мозга имени Васи Перевощикова (РДКМ) произошло несколько событий, которые вывели Русфонд на распутье. Настала пора определиться, каким путем впредь строить регистр. Путей два. Мы назвали их Программой-максимум и Программой-минимум. Первая предполагает ускоренный рост Национального регистра в 2018–2022 годах до 300 тыс. доноров. Вторая не меняет темп роста, но вдвое сокращает затраты. Не исключены и промежуточные версии. О вариантах развития, о нашей оценке сложившейся ситуации — этот доклад.
Справка Русфонда. Что такое типирование доноров костного мозга? Определение их фенотипов. Главный партнер Русфонда — НИИ имени Р. М. Горбачевой Петербургского медуниверситета имени академика И. П. Павлова (20 тыс. доноров) — определяет фенотип по пяти генам, Кировский научно-производственный центр «Росплазма» (34 тыс. доноров) — по четырем.
Последние события минувшей осени: лаборатория Института фундаментальной медицины и биологии Казанского (Приволжского) федерального университета (КФУ) — наш новый партнер — успешно прошла контроль качества типирования доноров по технологии NGS, над внедрением которой Русфонд работал весь этот год. Как и планировалось, цена типирования в КФУ снижена вдвое по сравнению с ценой ныне принятой технологии в стране и в НИИ имени Горбачевой. А если сравнивать с регистрами некоторых других учреждений, то цена упала вчетверо-впятеро.
Казалось бы, очевидно: следует перевести все регистры страны на новую технологию. Она дает наилучшее качество, более высокую скорость и минимальные затраты. Но не все так просто. Перевод, на наш взгляд, потребует нового подхода ко всей организации Национального регистра.
Справка Русфонда. Лечение лейкозов в РФ при помощи трансплантации костного мозга (ТКМ) началось еще в ХХ веке. Русфонд в 1998 году впервые оплатил покупку за рубежом трансплантата для ребенка. Родственные пересадки стволовых клеток от родителей и братьев-сестер стали будничными. Но многим пациентам родня не годится в доноры. Спасает неродственная ТКМ. Первая донорская база для ТКМ появилась в 80-е годы в США. Сейчас в мире 30 млн доноров. В большинстве стран НКО создают регистры. Две трети мировой базы находятся в США (13,5 млн) и ФРГ (7,5 млн доноров).
В России регистры появляются с 2004 года — их теперь 14. В инициативном порядке их создают федеральные и областные медучреждения на внебюджетные деньги в приспособленных для этого клинических лабораториях. Это крохотные регистры, в них от нескольких сотен до нескольких тысяч доноров. Исключение — регистры НИИ имени Горбачевой и «Росплазмы». Петербуржцы при поддержке Русфонда типируют до 8 тыс. добровольцев в год. «Росплазма», единственная в стране имеющая госфинансирование регистра, сейчас типирует не более 3 тыс. человек в год. Русфонд кроме НИИ имени Горбачевой поддерживал еще семь регистров. Суммарно в них 28 тыс. доноров. Национальный же регистр сегодня (с учетом казахстанской базы из 4310 доноров) — это 78 024 донора.
В июне прошлого года мы случайно узнали, что у давнего немецкого партнера Русфонда — Фонда Морша — цена типирования одного донора составляет €40, включая €25 на реагенты. Нам до сих пор реагенты обходились по 14 тыс. руб. на одно типирование. И мы гордились: цена была самой низкой в России...
Мы отправились в Германию, побывали в нескольких регистрах, в том числе в ZKRD — центральном регистре ФРГ. В Германии 26 локальных регистров плюс ZKRD. Эти независимые и самодостаточные НКО образуют крупнейшую национальную донорскую базу Европы. Немцы уже шесть лет применяют технологию NGS (аппараты MiSeq американской компании Illumina). Мы съездили и в Испанию (290 тыс. доноров). Там технология NGS внедрена два года назад, локальные регистры содержит государство, но центральный регистр REDMO — у благотворительного фонда Хосе Каррераса.
В обеих странах центральный регистр не имеет лабораторий, не рекрутирует добровольцев и не хранит их персональные данные. Это дело локальных регистров. ZKRD и REDMO — менеджерские НКО, независимые от клиник и локальных регистров держатели национальных баз фенотипов. Сюда обращаются клиники их стран и мира в поисках доноров для своих пациентов. Отсюда идут заказы в локальные регистры их стран на забор костного мозга. Именно здесь связывают в единые цепочки клиники, локальные регистры и страховые компании (оплата трансплантаций), обеспечивая курьерскую доставку трансплантата. Такая система устраняет проблему конфликта интересов. Национальный РДКМ готов принять на себя эти функции в РФ.
Кстати, в Испании реагенты на одно типирование обходятся втрое дороже, чем в ФРГ,— в €74.
Справка Русфонда. Какова годовая потребность России в неродственных донорах? Есть несколько экспертных заключений, их выводы сильно разнятся. Наиболее объективным представляется анализ директора НМИЦ гематологии Валерия Савченко. Основываясь на данных ФРГ (2340 неродственных ТКМ в 2016 году), Валерий Григорьевич делает вывод: нам требуется до 4200 таких ТКМ в год. В 2016 году в РФ выполнено около 300 неродственных ТКМ. В том числе — 50 от российских доноров. Остальные — из международной базы. Трансплантат из-за границы стоит €20 тыс. Наш втрое дешевле. Проблема не только в малости Национального РДКМ и нехватке клиник. В ФРГ за все платят страховщики. У нас трансплантаты детям покупают Русфонд и «Подари жизнь». Взрослым помогает фонд «АдВита» и некоторые другие, но их пожертвований недостаточно: взрослых больных больше, чем детей.
Еще раз: сегодня регистры в России, кроме «Росплазмы», создаются при медучреждениях в их лабораториях. Такие регистры второстепенны для создателей, на первом месте у них клиника. Это две различные специфики. В клинике все подчинено лечению пациента, в регистре, где пациента нет вовсе,— серийному производству, чем и является типирование доноров.
Мы в Русфонде полагаем, что внедрение технологии NGS возможно в отдельных лабораториях. Считаем, что регистры должны стать юридически самостоятельными предприятиями. Самая удобная форма — НКО. К примеру, соучредителями НКО «Петербургский регистр» могли бы стать Медуниверситет имени академика Павлова с его НИИ имени Горбачевой и Русфонд с Национальным РДКМ. Университет обеспечит помещение и персонал, Русфонд — оборудование и финансирование. MiSeq способен в год обрабатывать 15 тыс. образцов крови. Кроме Петербурга и Казани такие аппараты мы готовы установить в лабораториях регистров, которые можно создать совместно с московским НМИЦ гематологии и Кировским НИИ гематологии и переливания крови. Так в ближайшие пять лет, установив пять-шесть аппаратов MiSeq и доведя типирование до 50 тыс. человек в год, мы вместе с миллионами телезрителей и читателей “Ъ” разовьем базу до 300 тыс. доноров. Русфонд увеличит за пятилетку ежегодные вложения с нынешних 150 млн до 350 млн руб.
Это и есть наша Программа-максимум.
С Программой-минимум все проще. Все остается как есть. В Казани университетский MiSeq способен типировать для Русфонда до 10–12 тыс. доноров в год. Этого достаточно для обработки пробирок с образцами крови традиционных 7–8 тыс. доноров от НИИ имени Горбачевой и семи остальных локальных регистров. Обойдется вдвое дешевле, чем теперь.