Незрячих калифорнийских мышей вылечила генная терапия

Людям, потерявшим зрение из-за дегенерации сетчатки, сегодня есть способ помочь — имплантировать искусственный электронный «глаз» — но он едва «видит». Возможно, появился и другой, куда более обнадеживающий способ: генная терапия.

«Надо будет просто сделать укол в глаз, и через пару месяцев слепец начнет что-то различать, — описывает результаты своей работы Эхуд Исаков, профессор молекулярной биологии Университета Беркли в Калифорнии.— Обычно врачи пытаются всего лишь замедлить развитие нейродегенеративных заболеваний сетчатки. Приятно думать, что может появиться способ возвращать зрение».

170 млн человек в мире страдают от возрастной макулярной дистрофии сетчатки, которая оставляет слепым одного из десяти людей старше 55 лет; 1,7 млн человек унаследовали пигментный ретинит, они перестают видеть, как правило, уже после 40 лет.

«У меня есть друзья, не различающие света, их жизнь ужасна,— сетует Джон Флэннери, другой автор работы.— Каждый раз в отеле им приходится буквально ощупывать все объекты в номере, все стены, чтобы создать в голове трехмерную карту помещения. Да что говорить — обычный низкий кофейный столик представляет для них серьезную угрозу! Трудно себе представить, сколько всего им нужно принимать в расчет, а мы, зрячие, даже не задумываемся об этом, нам все дано изначально».

Весьма недавно у людей с дегенерацией сетчатки появилась техническая возможность снова видеть — с помощью имплантированного электронного «глаза».

Но чтобы установить этот «глаз», нужно сложное и значительное вмешательство, и весьма дорогое — в результате незрячие глаза связывают с камерами, смонтированными на очках. Камеры должны были бы заменить сетчатку, но дают разрешение всего в несколько сот пикселей — в то время как разрешение сетчатки исчисляется миллионами пикселей.

Эхуд Исаков, Джон Флэннери и их коллеги вернули зрение пока что только мышам. Они «собрали» специальный инактивированный вирус для нейронов сетчатки — вмонтировали в него светочувствительный рецептор: зеленый (средняя длина световой волны) опсин колбочек. (В норме этот опсин отвечает за зеленые и желтые части светового спектра.) Затем они впрыснули этот вирус мышам в слепые глаза, и вирус понес ген с рецептором в нейроны сетчатки, и они снова стали чувствительны к свету и снова стали посылать сигналы в мозг, а он снова стал интерпретировать их как зрительные образы.

«Поведение мышей, получивших генетическую терапию, без специального оборудования нельзя отличить от поведения здоровых мышей,— уверяет Флэннери.— Правда, еще предстоит понять, что все-таки смогут видеть пациенты».

Исследователи считают, что клинические испытания нового способа возвращать зрение должны закончиться в ближайшие три года.