Производители орфанных препаратов ждут стимулов от государства

Правительство намерено продолжать увеличивать бюджетное финансирование закупок дорогостоящих лекарств для лечения пациентов с редкими заболеваниями. Одновременно будет расти как перечень таких заболеваний, так и число пациентов, нуждающихся в лечении. Растущий рынок орфанных препаратов, оцениваемый сейчас в 30 млрд руб. в год, все больше привлекает российских фармпроизводителей. Однако составить конкуренцию иностранным компаниям в производстве оригинальных препаратов им будет непросто.

Растущий рынок

На прошедшем в конце июля пленарном заседании Совета федерации его председатель Валентина Матвиенко пообещала, что закупка лекарственных средств для лечения всех орфанных (редких) заболеваний будет полностью финансироваться за счет средств федерального бюджета уже в 2021 году. «Есть перспектива, что в 2020 году мы закроем еще пять нозологий, а в 2021-м завершим передачу финансирования закупок лекарств для людей с орфанными заболеваниями в полном объеме на федеральный уровень»,— сказала Валентина Матвиенко. По словам экспертов, такое решение позволит снизить финансовую нагрузку на региональные бюджеты и гарантированно обеспечит пациентов необходимой терапией.

Поясним, на сегодняшний день в России статус орфанного заболевания имеют 24 нозологии, для лечения 12 из них лекарства закупаются за счет федерального бюджета. Критерии установления редкости заболевания в разных странах отличаются. В России это болезнь, встречающаяся у одного из 10 тыс. человек, в США — у семи, в Европе — у пяти, в Японии — у четырех из 10 тыс. человек. При этом, по разным оценкам, в РФ сегодня орфанными заболеваниями страдают от 15 тыс. до 1,5 млн человек. Эти цифры продолжают расти — как из-за повышения уровня диагностики, так и из-за выявления новых редких болезней. Расходы на обеспечение препаратами также будут постоянно увеличиваться, поскольку в большинстве случаев они требуются пациентам пожизненно, а продолжительность жизни таких больных (при надлежащей терапии) сегодня практически не отличается от продолжительности жизни здорового человека.

Основной проблемой обеспечения такими препаратами во всем мире является их высокая стоимость. Согласно исследованию бельгийских ученых (опубликовано в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases в 2014 году), медианная стоимость орфанных лекарств в 13,8 раза выше цены препаратов, не имеющих такого статуса.

Ежегодно фармкомпании выпускают в оборот более ста новых препаратов для терапии орфанных заболеваний. По оценкам аналитической компании GARP, объем мирового рынка орфанных препаратов в ближайшие пять лет будет расти в среднем на 11% в год, и к 2023 году достигнет показателя $245 млрд. Соответственно, будет расти и российский рынок орфанных препаратов. «Количество пациентов с орфанными заболеваниями в федеральном регистре и совокупность затрат на них выросли на 266% по сравнению с 2013 годом. И в ближайшие годы эта потребность будет только расти в связи с улучшением диагностики редких болезней»,— говорит гендиректор компании «Генериум» Дмитрий Кудлай. «Рынок орфанных препаратов медленно, но постоянно растет. Думаю, в ближайшие пять лет эта тенденция сохранится и окрепнет»,— солидарен генеральный директор компании Biocad Дмитрий Морозов.

По подсчетам Минздрава, в России месячный курс терапии орфанных заболеваний стоит от 100 тыс. руб. до нескольких миллионов рублей.

Например, годовой курс лечения больного гемофилией стоит около 1 млн руб., муковисцидозом — от 1,3 млн руб. По информации заместителя гендиректора Института ЕврАзЭС Елены Красильниковой, в 2013 году все регионы совокупно потратили на орфанные заболевания 5,3 млрд руб., в 2017 году эта сумма выросла почти до 16 млрд руб. При этом доля российских компаний на этом рынке остается небольшой. По данным Минпрома, по итогам 2018 года объем реализации орфанных лекарственных препаратов вырос до 30,22 млрд руб. и 726,5 тыс. упаковок, а общая доля продаж российских препаратов на орфанном рынке составила 12,4% в упаковках и 9,6% — в денежном выражении.

Высокая цена на препараты является следствием того, что крайне небольшое количество компаний на мировом рынке занимаются их разработкой и производством. «Низкая распространенность редких заболеваний, небольшое количество пациентов по каждой нозологии во всем мире привели к тому, что разработкой и производством таких препаратов занимается ограниченное количество фармацевтических компаний. Вывод препарата на рынок наукоемок и дорог. Как следствие — длительная окупаемость вложений,— поясняет Елена Красильникова.— Большинство редких заболеваний имеют безальтернативное патогенетическое лечение — один, реже две препарата. Большинство компаний, производящих лекарственные препараты для редких пациентов,— это компании одного-двух продуктов».

Сдерживающее стимулирование

Малый размер доли российского рынка, которую занимают отечественные фармкомпании, объясняется высокими инвестиционными затратами в разработку оригинального препарата, отсутствием технологий и недостаточным уровнем компетенций по сравнению с огромным опытом, накопленным западными производителями. Тем не менее выгода, которую могут получать российские фармкомпании на внутреннем рынке, заставляет их задумываться о развитии собственного производства лекарств для лечения редких заболеваний.

Впрочем, вряд ли это окажется простым делом. «Как показывает анализ, практически все лекарственные препараты, применяемые для лечения редких заболеваний по бывшему "Перечню-24" (перечень заболеваний, признанных в России редкими.— “Ъ”), являются оригинальными, не имеют дженериков и не производятся на территории России»,— говорит председатель правления Ассоциации фармацевтических производителей Евразийского экономического союза Дмитрий Чагин. Тем не менее он считает, что орфанные препараты, произведенные в России, смогли бы составить конкуренцию импортным лекарствам по цене. «С появлением на рынке российских биоаналогов иностранные референтные препараты уже не конкурентоспособны по цене,— объясняет он.— Цена на первый российский биоаналог может быть до 25% ниже, чем на импортный оригинальный препарат, а на последующий биоаналог — еще ниже». По его словам, анализ результатов федеральных тендеров на поставку препаратов для лечения пяти редких заболеваний по итогам 2018 года свидетельствует о необходимости развития локальных производственных мощностей и разработки новых препаратов в этом сегменте.

Пока развитие такого производства в России тормозится низким уровнем стимулирования производителей со стороны государства.

В развитых странах производителям орфанных препаратов предоставлялась господдержка как правового, так и экономического характера. В США, которые сегодня являются мировым лидером в производстве препаратов для лечения редких заболеваний, в 1983 году был принят закон о таких лекарствах. Он предусматривал гранты для производителей, налоговые вычеты на проведение клинической программы, помощь в создании дизайна исследований, освобождение от оплаты регистрации и так далее.

«Подобные преференции есть во многих развитых странах: государственное регулирование в этой сфере направлено на стимулирование фармкомпаний с целью разработки препаратов для лечения редких заболеваний,— поясняет медицинский директор компании "Такеда" Дмитрий Колода.— В некоторых странах в законодательстве предусмотрены преференции, покрывающие до 50% затрат на клинические исследования, срок исключительного пребывания на рынке в статусе орфанного препарата в США составляет семь лет, в странах ЕС — десять лет. Как правило, новые препараты, разрабатываемые для лечения заболеваний, не имеющих патогенетической терапии, получают гарантии ускоренного доступа на рынок. В частности, клиническая программа изучения таких препаратов подразумевает участие меньшего числа пациентов, применение биомаркеров в качестве критериев эффективности, использование данных реальной клинической практики и другие особенности, позволяющие быстрее исследовать и зарегистрировать препараты. Все эти меры способствуют повышению мотивации создавать новые лекарства, привлечению инвестиций и их более быстрому возврату. Компании, разрабатывающие препараты для лечения орфанных заболеваний, находятся на острие науки и имеют очень серьезные компетенции».

Компании, обладающие обширным портфелем препаратов для лечения редких заболеваний, представляют интерес для российского орфанного рынка с точки зрения переноса в страну технологий и локализации производства. Российское предприятие, предоставляющее свои мощности и инфраструктуру, получает от зарубежного партнера технологии и соответствующее сопровождение процесса. Успешным примером такого подхода может служить совместный проект глобальной компании «Такеда» и российской «Биокад» по локализации производства препарата для профилактического лечения гемофилии А.

Однако здесь также есть сложности. «На первом этапе основным драйвером развития биотехнологий на рынке являлся трансфер зарубежных технологий в Россию,— соглашается Дмитрий Кудлай.— Так, Минпромторг выделил порядка 2 млрд руб. с 2011 по 2014 год на поддержку трансфера зарубежных технологий в биофармацевтике. При текущей промышленной политике локализации мировым лидерам орфанной сферы открыты двери и партнерства в лице российских компаний, специализирующихся на этом сегменте. Сдерживают их пока некомфортные ценовые условия по сравнению с другими странами».

Поэтому без стимулирования со стороны государства развить производство орфанных препаратов в России будет достаточно сложно, считают эксперты.

«Из тех редких заболеваний, которые в настоящий момент имеют льготное лекарственное обеспечение федерального или регионального уровня, только для четырех существуют препараты российского производства,— говорит Елена Красильникова.— Доля российских препаратов пока мала, в РФ сложилась объективная ситуация, при которой невозможно организовать лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями исключительно силами российских фармкомпаний». По мнению эксперта, ситуация вряд ли изменится в ближайшие несколько лет.

Илья Соболь