Нобелевская премия по химии досталась открывателям метода генетического редактирования

Нобелевский комитет Королевской шведской академии наук вручил Нобелевскую премию 2020 года по химии за один из самых востребованных методов современной генетической инженерии, известный как «генетические ножницы», или CRISPR/Cas9. Лауреатами стали француженка Эммануэль Шарпантье и американка Дженнифер Дудна. Как говорится в сообщении Нобелевского комитета, «метод CRISPR/Cas9 произвел революцию в молекулярных науках, открыл новые возможности для селекции растений, внес свой вклад в инновационные методы лечения рака и может воплотить мечту об излечении унаследованных болезней».

Способы редактирования генома ученые искали несколько десятков лет. Поиски начались практически сразу после того, как исследователи поняли важность ДНК. О том, сколько копий сломалось о проблему редактирования генома, можно писать даже не тома, а собрания сочинения. Тем не менее важность работы Шарпантье и Дудны оспаривать довольно сложно.

На открытие CRISPR/Cas9 будущие нобелевские лауреаты наткнулись относительно случайно: они изучали иммунную систему стрептококковых бактерий в поисках нового антибиотика. Вместо этого они увидели механизм точечного и направленного изменения ДНК.

С момента открытия CRISPR/Cas9 прошло всего восемь лет. За это время метод радикально изменил подходы к генной инженерии. Выводятся морозо-, влаго-, засухо- и другие устойчивые растения, разрабатываются методики лечения практически всех генетических заболеваний.

Однако открытый метод породил целые ураганы этических споров. Потому что «генетические ножницы» способны сделать любые изменения в геноме, в том числе и катастрофически негативные. И поэтому кардинально встал вопрос об ответственности человека за производимые изменения, о контроле над использованием методики. Законодательно вводятся запреты на определенные виды экспериментов, полиция многих стран борется с попытками проводить нелегальные эксперименты над животными и человеком. А чем занимаются военные всех стран мира, можно только догадываться.

Кстати, некоторые «ортодоксальные» химики ворчат, что Нобелевскую премию по химии «традиционно решили не давать», потому что основное применение CRISPR/Cas9 нашел в биологических науках. Однако биохимики возражают, что если вспомнить классическое определение химии как науки о веществах и их превращениях, то нобелевский метод вполне подпадает под химический. Одну молекулу он превращает в другую, а как именно — определение химии не ограничивает.

У Нобелевской премии по химии 2020 года есть и еще одна особенность. Это чуть ли не первая премия, полученная двумя женщинами и без мужчин.

Возможно, такой состав нобелиатов получился из-за того, что в 80-е годы XX века элитные высшие учебные заведения США массово открыли двери для студенток. И доля женщин в науке, в том числе и на ключевых постах, планомерно растет. Но это тема уже отдельного исследования.

Иван Сергейко

Максим Максимов, доцент Высшей школы физики и технологий Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого:

— Еще пять лет назад ученые ждали, что Нобелевская премия будет вручена за редактирование генома. В этом году это научное открытие не было в лидерах по получению награды, но это свершилось. Это действительно очень знаковое событие, в том числе и из-за повсеместного применения технологии сегодня: от селекции растений до исследований по редактированию генетических дефектов человека (к примеру, болезнь Альцгеймера и др.). Сейчас возможно редактирование генома животных для различных целей, например для молочной промышленности.

Изначально механизм редактирования генома был замечен у бактерий, которые использовали его для защиты. И в 2006 году развитие данной технологии привело к ее коммерческому использованию. Этот вариант редактирования генома не единственный, но имеет ряд значительных преимуществ, в том числе незаметная граница «сшивки», меньшая трудоемкость и эффективность. Поскольку Нобелевская премия вручается за открытия, которые должны повлиять на судьбу всего человечества, эта технология как раз представляет собой такой пример. Получение этой премии может вывести дискуссию об этических нормах, связанных с редактированием гена человека, на новый уровень.

Константин Бразовский, профессор Исследовательской школы химических и биомедицинских технологий Томского политехнического университета:

— Создание системы редактирования генома CRISPR/Cas9 можно без преувеличения считать одним из ключевых достижений медико-биологической науки в целом и генной инженерии в частности. Идея редактирования генома возникла, по всей видимости, одновременно с появлением доказательств ведущей роли ДНК и РНК в существовании жизни. Направленное изменение генетической информации открывает безграничные перспективы создания растений и животных с заданными свойствами, лечения наследственных заболеваний, подавления роста опухолевых клеток и множества других применений, чрезвычайно важных и полезных для всего человечества.

На мой взгляд, основная заслуга основоположников метода CRISPR/Cas9 заключается в создании надежного инструмента, одинаково пригодного как для передовых научных исследований, так и для повседневного использования в практических приложениях. Уже сейчас эта технология применяется для лечения генетически обусловленных заболеваний, борьбы с антибиотикорезистентными микроорганизмами, проводятся клинические испытания лекарственных препаратов для борьбы с определенными видами раковых опухолей.

Нельзя не отметить и огромное влияние, которое технология редактирования генома оказывает на общество, обозначив целый ряд острых этических, социальных и гуманитарных проблем, так или иначе связанных с вмешательством в основу существования всего живого на Земле.

Екатерина Селезнева, доцент кафедры биохимии, биотехнологии и биоинженерии Самарского университета имени Королева:

— «Генетические ножницы» — это следующий шаг к тому, чтобы ученые начали по-настоящему работать с геномом, ДНК, исправлять ошибки в гене и конструировать интересные организмы. Это только начало. До этого открытия ученые использовали другие методы, но куда более сложные.

Подчеркну: на сегодняшний день все геномное редактирование касается только прокариот, то есть бактерий. Генетикам удается пока с помощью вирусов и плазмид, которые являются переносчиками каких-то интересующих ученых генов, внедрить эти гены в бактерии. Подобная технология позволяет «наладить» производство антибиотиков, аминокислот или каких-то более сложных соединений.

В России работы в области генетики ведутся в Пущинском научном центре биологических исследований РАН, а также в новосибирском Институте цитологии и генетики СО РАН в Академгородке. Эти исследования требуют специального дорогостоящего оборудования и высокой частоты реактивов.

Дмитрий Сосин, доцент Инженерно-физического института биомедицины НИЯУ МИФИ, начальник Центра биотехнологий НИЯУ МИФИ:

— Нобелевскую премию дают за научные открытия, имеющие практическое применение. В данном случае речь идет о технологии CRISPR/Cas9, которая позволяет заметно упростить процесс редактирования генома.

Самое сложное в этом процессе — точно нацелиться на конкретный фрагмент ДНК.

Более ранние технологии (например, «цинковые пальцы») использовали в качестве нацеливающего компонента белковые молекулы. Способ редактирования точный, но очень трудоемкий. А механизм CRISPR/Cas9 не требует столь высокой квалификации и позволяет ускорить процесс, в частности, легко перенацеливаться на разные области ДНК. И это позволило новой технологии найти массовое применение. Она уже пришла в медицину: в Китае были отредактированы геномы двух детей на стадии зиготы, в США — геном взрослого мужчины.

Кроме того, у технологии CRISPR/Cas9 огромные перспективы в борьбе с бактериями. Одна из существующих проблем — лекарственная устойчивость бактериальных клеток. Отредактировав их геном с помощью CRISPR/Cas9, можно восстановить их восприимчивость к антибиотикам.

Комментарии подготовлены при поддержке проекта «5-100»