Для них не могут купить препарат за 120 млн рублей из-за законодательных ограничений

Родители детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) просят правительство разрешить негосударственным благотворительным фондам закупать препарат «Золгенсма» до его ввода в гражданский оборот в России. Ирина Снегирева из Северодвинска с помощью благотворителей собрала более 120 млн руб. для лечения своей годовалой дочери, но купить препарат из-за особенностей закона об обращении лекарственных средств не может. В аналогичном положении оказались еще шесть детей. В Минздраве РФ готовы оперативно собрать консилиум и рассмотреть возможность включения девочки в число подопечных фонда «Круг добра», для которого сделано исключение из установленных правил, однако ее родители настаивают на системном решении проблем.

Ирина Снегирева из Северодвинска (Архангельская область) написала обращение в Минздрав России с просьбой разрешить ввезти в РФ препарат «Золгенсма» для годовалой дочери Виктории со спинальной мышечной атрофией. С помощью благотворительного фонда «Звезда на ладошке» (основан актрисой Аленой Хмельницкой, в состав попечительского совета входит главный редактор телеканала RT Маргарита Симоньян) Снегиревы собрали более 120 млн руб.— столько стоит один укол швейцарского препарата. В отличие от двух других более дешевых лекарств — «Рисдиплама» и «Спинразы» — он вводится один раз в жизни и замещает дефектный ген SMN1, вызывающий СМА. Поэтому родители детей до двух лет борются именно за это лекарство.

По словам Ирины Снегиревой, компания Novartis готова предоставить препарат, а БФ «Звезда на ладошке» ввезти его, но в связи с изменениями в законодательстве это стало невозможно.

Спинальная мышечная атрофия — тяжелое генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к нарастающей мышечной слабости.

«Золгенсма» появилась мире в 2018 году, а регистрацию в России получила 9 декабря 2021 года. До этого момента купить препарат можно было только при поддержке негосударственных благотворительных организаций. Созданный по поручению президента Владимира Путина в начале 2021 года фонд «Круг добра» первыми на попечение взял именно детей со СМА, оплачивая в том числе «Золгенсму». Решение о необходимости закупить за государственный счет тот или иной препарат в России принимает консилиум врачей минимум трех клиник федерального подчинения. При этом существует ряд критериев, ограничивающих применение «Золгенсмы»: вес пациента больше 21 кг; необходимость механической вентиляции легких; наличие гастростомы, или постоянное использование назогастрального зонда, или отсутствие функции глотания; до недавних пор — возраст больше шести месяцев, но теперь от этого ограничения отказались.

Родители маленьких пациентов, которые не соответствуют критериям и не вошли таким образом в число подопечных «Круга добра», продолжают частные сборы.

Виктории Снегиревой, например, консилиум отказал трижды: в первый раз в связи с отсутствием клинических исследований об эффективности препарата в России (ранее на этом основании отказывали всем), второй — по возрасту (действовало ограничение до шести месяцев); третий консилиум отказал «на фоне положительной динамики» в результате применения «Спинразы». При этом еще один врачебный консилиум, собранный по просьбе Снегиревых, рассматривая случай пациентки вне критериев, установленных в РФ, одобрил введение препарата.

После регистрации «Золгенсмы» постановлением правительства №14 от 18 января 2022 года было внесено изменение в Правила приобретения препаратов, позволяющее фонду «Круг добра» закупать зарегистрированные в РФ лекарства до их ввода в гражданский оборот в течение шести месяцев со дня государственной регистрации. Другим благотворительным фондам такого права предоставлено не было. «Это означает, что терапию сейчас смогут пройти только те дети, которых одобрил "Круг добра", остальным придется ждать от двух до шести месяцев, пока препарат появится на рынке в России, даже если у родителей уже сейчас собраны необходимые суммы денег»,— указывает в петиции к правительству РФ Ирина Снегирева. От имени сообщества родителей детей со СМА госпожа Снегирева «требует», чтобы правительство «разрешило закупать препарат на собранные денежные средства всем фондам для каждого конкретного пациента, не дожидаясь поступления препарата на рынок».

В Минздраве РФ “Ъ” сообщили, что в «случае согласия родителей» может быть организован повторный консилиум с участием федеральных учреждений для определения целесообразности изменения тактики лечения.

По итогам консилиума минздрав Архангельской области готов направить заявку в «Круг добра» для закупки назначенного лекарства, добавили в ведомстве. В беседе с “Ъ” Ирина Снегирева призналась, что не намерена соглашаться, так как опасается отказа. По ее словам, после перенесенного ОРВИ состояние девочки ухудшилось и она перешла на зондовое питание, а наличие зонда, согласно официальным российским критериям, является противопоказанием для введения «Золгенсмы» (при этом, утверждает госпожа Снегирева, сам производитель такое противопоказание не указывает).

Учредитель и директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко объясняет, что сразу после регистрации в РФ производитель обязан разработать российскую упаковку и инструкцию (оборот в международной упаковке не допускается) и выполнить другие требования отечественного законодательства об обращении лекарственных средств. На ввод в гражданский оборот, таким образом, уходит от двух до шести месяцев (а по оценке некоторых производителей, и девяти месяцев). «Именно в это время препарат становится полностью недоступным, даже если у тебя есть деньги»,— продолжает госпожа Германенко. По ее мнению, на период после регистрации препарата до ввода в гражданский оборот следует законодательно закрепить возможность ввоза по тем же правилам и основаниям, что и незарегистрированного лекарства (в международной упаковке), «это позволило бы решить проблему не только для подопечных "Круга добра", но и для других организаций».

В «Круге добра» “Ъ” не смогли предоставить комментарий. Руководитель БФ «Звезда на ладошке» Алена Хмельницкая сообщила “Ъ”, что в такой же ситуации, как Виктория Снегирева, сейчас находятся семь детей, причем для трех сбор завершен в этом году. «Мы постоянно пишем обращения и очень просим Минздрав сделать исключение для этих детей. Уже имея деньги, они вынуждены ждать как минимум до мая, а мы знаем, что в случае со СМА время работает катастрофически против них»,— добавила госпожа Хмельницкая.

Наталья Костарнова