Более половины россиян с редкими заболеваниями сталкиваются с невозможностью получить лекарства

Всероссийский союз пациентов и Всероссийское общество орфанных заболеваний представили результаты исследования доступности медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями. По их оценкам, «основной и чрезвычайно острой» проблемой остается доступность жизнеспасающих лекарств. Эксперты объясняют это ростом числа редких пациентов из-за увеличения продолжительности их жизни и настаивают на необходимости дополнительного финансирования госпрограмм.

Исследование о доступности медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями провели в январе—феврале эксперты Всероссийского союза пациентов и Всероссийского общества орфанных заболеваний. В нем приняли участие 904 человека из 76 регионов России, представляющих 62 заболевания. Среди респондентов преобладают родители несовершеннолетних пациентов (79,4%), а также женщины (89,7%) и люди в возрасте 31–50 лет (77,7%). Наибольшую активность в исследовании проявили представители четырех пациентских объединений: фенилкетонурия (32,5%), муковисцидоз (21,3%), гемофилия (17%), болезнь Дюшенна (5,5%). Среди других заболеваний: ахондроплазия (3,9%), мышечная дистрофия (3,8%), нейроэндокринные опухоли (2,4%), глюторикацедурия (2,2%).

Анализ показал, что «основной и чрезвычайно острой» проблемой для орфанных пациентов остается доступность жизнеспасающих лекарственных средств. Так, о недоступности льготных орфанных лекарств сказали 59,4% опрошенных. При этом в 2020 году на проблему указали 52,2%. О недоступности льготных препаратов по сопутствующим заболеваниям заявили 56% участников исследования. При этом разные группы пациентов оценивают остроту проблемы доступности специфического лекарственного обеспечения по-разному. Наиболее часто с невозможностью получить лечение сталкиваются пациенты с муковисцидозом. Согласно результатам исследования, большая часть респондентов указала на недоступность льготных лекарств — как профильных (84%), так и по сопутствующим заболеваниям (92%). Во Всероссийском союзе пациентов отмечают, что это основная проблема данного профиля, и ключевой, «острейший» ее аспект — необеспечение льготными препаратами взрослых пациентов. Вторые в рейтинге необеспеченности — пациенты с болезнью Дюшенна. В этой группе на отсутствие как профильных препаратов, так и по сопутствующим заболеваниям пожаловались 60%. Более половины больных фенилкетонурией (53,7%) столкнулись с невозможностью получить профильные лекарства. Еще 42% рассказали о перебоях в лечении сопутствующих заболеваний. Среди пациентов с гемофилией о недоступности профильных льготных лекарств рассказали 37,3%, о недоступности льготных лекарств по сопутствующим заболеваниям — 26%.

Проблема недоступности льготного лекарственного обеспечения имеет разные проявления, утверждают авторы исследования. Самое частое из них — несвоевременность. Почти каждый второй опрошенный указал на перебои и выдачу лекарств с опозданием (45%). Проблема стоит особенно остро для больных муковисцидозом (указали 72,5%), высоко актуальна для людей с фенилкетонурией (51,6%).

Отсутствие препарата в списках закупаемых регионом — вторая по значимости проблема (29,3% опрошенных). Среди пациентов с муковисцидозом с полным отсутствием лекарств сталкивается почти каждый второй (указали 64,2%). Замена препарата аналогом — еще одна сравнительно распространенная ситуация (26,7%). Ее также преимущественно упоминают родители детей с муковисцидозом (67,4%). Отсутствие препарата в перечне ЖНВЛП или ВЗН, как подчеркивают в ВСП, снова «фактически проблема одной нозологии»: на нее указали 41% родителей детей с муковисцидозом (16,7% в общей массе опрошенных).

Вместе с тем довольно редко встречаются случаи отказа врача в выписке льготного рецепта — о такой проблеме сказали только 8,4% опрошенных. Однако в два раза чаще с врачебными отказами сталкиваются пациенты с муковисцидозом. В этой группе на проблему указали 16,6% опрошенных.

Положение пациентов с муковисцидозом в ВСП объясняют тем, что только один из четырех положенных им препаратов входит в программу 14 высокозатратных нозологий и, соответственно, закупается за счет государства.

“Ъ” рассказывал, что ни государству, ни пациентским организациям до сих пор неизвестно, сколько в России на самом деле орфанных пациентов. В статистику попадает 31 форма редких заболеваний из 266 известных российскому Минздраву. Они перечислены в региональном (17 нозологий) и федеральном (14 высокозатратных нозологий —ВЗН) перечнях.

По данным экспертного совета по редким заболеваниям при комитете Госдумы по охране здоровья, в 2020 году в региональном перечне насчитывалось около 15 тыс. человек, а в программе 14 ВЗН — больше 21 тыс. человек. В то же время экспертные оценки сильно отличаются от официальных. Так, журнал Rarus, который издает Всероссийское общество орфанных заболеваний, говорит о 2–7 млн людей с редкими болезнями в России.

Пациенты, которые входят в региональный перечень, всегда сталкивались с трудности, так как регионы зачастую не могут выделить из бюджета средства на дорогостоящую терапию. Ситуация с практической доступностью лекарств по программе ВЗН постепенно улучшалась с 2008 по 2018 год, отмечают в Всероссийском союзе пациентов. Росло число пациентов, обеспечиваемых препаратами, улучшалась выполняемость программы. Доля необеспеченных среди тех, кому препарат был назначен, сократилась за эти годы с 15–20% до 0–5% по разным нозологиям. К 2018 году пациенты, например, с гемофилией несколько лет вообще не сталкивались с проблемой необеспечения препаратами. Доля пациентов с рассеянным склерозом, которые не получали препараты по рецептам, составляла 1–2%. «Отчасти в силу переноса фокуса внимания на ковид — туда было направлено 60% ресурсов системы здравоохранения, отчасти в силу ориентации некоторых ведомств на экономию это не было в должной мере компенсировано адекватным увеличением финансирования»,— комментируют положение пациентские организации.

Отметим, в федеральном бюджете на 2021 год на лечение редких заболеваний и у детей, и у взрослых по этой программе выделено 64,3 млрд руб. В бюджете на 2022 год на эти цели заложено 66,9 млрд руб., на 2023 год — 53,6 млрд руб. Дефицит реальной потребности в препаратах от текущих закупок составляет 10,5 млрд руб., а с учетом квартального запаса на 2023 год (без учета прироста пациентов) — 18,5 млрд руб., полагают во Всероссийском союзе пациентов.

В начале 2021 года в России заработал президентский фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Он взял на себя обеспечение детей с хроническими заболеваниями, лечение которых не покрывалось программой госгарантий. При этом в пациентском союзе полагают, что ситуация для взрослых пациентов не улучшится, так как регионы «чаще всего» не перенаправляют освободившиеся деньги на эти цели. «Ситуация будет такой до тех пор, пока обеспечение не перейдет на федеральный уровень»,— полагают в ВСП.

Первый зампред думского комитета по охране здоровья Федот Тумусов («Справедливая Россия») назвал проблему обеспечения пациентов лекарствами давней, однако усомнился, что сегодня она касается такого большого количества людей, как показывают опросы пациентских организаций. По его словам, проблему в стране «постепенно решают», причем в комитете выступают за то, чтобы лечение всех болезней финансировалось из федерального бюджета. Он отмечает, что за последние годы несколько диагнозов были перенесены из регионального в федеральный перечень и ситуация с обеспечением терапией улучшилась. «На федеральном уровне поставки регулируются, а на региональном сложно это делать, потому что у регионов часто нет денег»,— заключил господин Тумусов.

В Минздраве РФ “Ъ” сообщили, на плановый период 2022-2024 года федеральным бюджетом предусмотрено увеличение финансирования программы 14 ВЗН на 2,6 млрд руб. ежегодно.

«Дополнительно сообщаем, что по программе 14 ВЗН закупка «сопутствующих» лекарственных препаратов не производится. Вместе с тем, полномочия по обеспечению лекарственными препаратами, включенными в перечень жизненно необходимых и важнейших, в том числе орфанных заболеваний, реализуются субъектами Российской Федерации»,— заявили в ведомстве. Там напомнили, что вопросы лекарственного обеспечения, в том числе пациентов с орфанными заболеваниями, находятся на постоянном контроле Минздрава России.

Наталья Костарнова