Объявлен сбор пожертвований на исследования инновационного российского препарата

Пациенты с болезнью Паркинсона открыли сбор средств на проведение второй фазы клинических исследований инновационного препарата, созданного учеными из Новосибирска и Томска еще десять лет назад. Разработчики утверждают, что это первое в мире лекарство, способное остановить развитие болезни. Пациентское сообщество несколько лет безуспешно обращалось в госорганы с просьбой поддержать ученых. Теперь активисты надеются собрать 100 млн руб. до 2023 года. Они просят частных жертвователей выделить средства, а правительство — создать механизмы «эффективной господдержки» отечественных разработчиков лекарств независимо от форм собственности.

Благотворительный фонд «Движение — жизнь», поддерживающий людей с болезнью Паркинсона, объявил сбор средств на финансирование второй стадии испытаний инновационного лекарства «Проттремин» (Диол), созданного учеными из Новосибирского института органической химии Сибирского отделения РАН и томской ГК «Инновационные фармакологические разработки» (ИФАР).

Представители пациентского сообщества обращаются как к частным жертвователям, так и к правительству с просьбой создать механизмы «эффективной господдержки» отечественных разработчиков лекарств независимо от форм собственности (письма есть у “Ъ”).

Они отмечают, что выпускаемые отечественными производителями дженерики не могут обеспечить «хотя бы достигнутого в мире уровня эффективности и безопасности терапии», а разрабатываемые западными компаниями инновационные лекарства вряд ли будут доступны в России в обозримом будущем.

Как сказано в презентации ИФАР, «Проттремин» — первый в мире препарат, способный остановить прогрессирование болезни Паркинсона. Он создан на основе субстанции DIOL — молекулы с новым механизмом действия. «Проттремин» прошел доклинические исследования на животных в 2012–2016 годах и первую стадию клинических исследований на здоровых добровольцах. Препарат, по оценке ученых, показал эффективность, безопасность, эффект нейропротекции (в отличие от других способен замедлять прогрессирование болезни Паркинсона), а также оказался пригоден для длительного (пожизненного) приема и назначения на ранних стадиях заболевания. В феврале 2019 года он стал полуфиналистом конкурса инновационных разработок в рамках форума «Здоровое общество. На пути к цели 80+» инвестиционного форума в Сочи. В ноябре 2020 года вошел в правительственный перечень «видов технологий, признаваемых современными технологиями в целях заключения специальных инвестиционных контрактов».

С 2016 года в соцсетях больные создают группы поддержки создателей «Проттремина». На Сhange.org есть несколько петиций в адрес Минздрава, Минпромторга, правительства и президента с просьбой профинансировать клинические исследования. «И доклиника, и клиника показали такие впечатляющие результаты, что надежды пациентов вполне обоснованны»,— объясняет Елена Шубина, руководитель неофициального сообщества больных Паркинсоном. Директор по развитию фонда «Движение — жизнь» Светлана Курьято подсчитала ожидаемый социально-экономический эффект от внедрения «Проттремина». Согласно оценкам специалистов, в России сейчас около 350 тыс. больных Паркинсоном. Из них треть в трудоспособном возрасте (до 65 лет). Половина из них, по словам госпожи Курьято, становятся инвалидами в течение пяти лет с момента постановки диагноза. «Новый препарат впервые способен остановить прогрессию болезни Паркинсона, а значит, переход больных в тяжелую стадию с высокими расходами на лечение, потерей трудоспособности по инвалидности. Остановка прогрессии даже у трети больных даст экономию бюджетных средств на 24 млрд руб. ежегодно. Это несопоставимо с затратами на завершение клинических испытаний и организацию производства»,— рассуждает Светлана Курьято.

В ИФАР “Ъ” сообщили, что существует два основных источника финансирования: собственные средства группы компаний ИФАР (прибыль от контрактных работ) и средства частного инвестора, «но их не хватит, чтобы начать второю фазу клинических исследований, не говоря уже о фазе третьей».

«Вторая фаза оценивается в сумму от 100 млн до 300 млн руб. в зависимости от итогового протокола испытаний. Источником таких средств в России может быть либо государственная программа, либо фонд, либо крупная фармацевтическая компания. И здесь пока есть свои ограничения»,— рассказали “Ъ” в компании. Так, по словам представителей ИФАР, действующая программа господдержки нацелена на госбюджетные учреждения и не предполагает финансирование проектов частного бизнеса, а существующие фонды не готовы работать с проектом инновационного лекарства на этой стадии развития. «Российские фармкомпании имеют средства, но работают в парадигме дженериков — вкладывать в один препарат порядка 50 млн руб. с выходом на продажи за два года и практически без риска. Инновационные же лекарства — это большие сроки, деньги и риски»,— говорится в сообщении компании.

В Министерстве здравоохранения “Ъ” подтвердили, что получали обращения «относительно финансовой поддержки» клинических исследований (КИ) препарата. «Минздрав России осуществляет финансовое обеспечение находящихся в его ведении учреждений науки в рамках государственных заданий на осуществление научных исследований и разработок. При этом Новосибирский институт органической химии им. Н. Н. Ворожцова Сибирского отделения РАН является подведомственным учреждением Министерства науки и высшего образования РФ»,— объяснили в ведомстве. В Минобрнауки на запрос “Ъ” не ответили.

Директор Ассоциации организаций по клиническим исследованиям Светлана Завидова не сталкивалась в профессиональной практике с ситуацией, когда пациенты сами инициируют КИ. В связи с этим у нее есть «определенный скепсис». «Производство инновационного препарата от нуля до вывода на рынок оценивается до $2,4 млрд. Даже на уровне отдельно взятых государств это дорого»,— говорит госпожа Завидова. По ее словам, спонсировать такое исследование может только компания из «бигфарма».

«И очень часто в мировой практике такие компании, увидев, что есть потенциально перспективный стартап, выкупают молекулу. Если никто не приходит с предложением, есть смысл задуматься, насколько перспективна разработка»,— заключает Светлана Завидова.

Представители фонда «Движение — жизнь» надеются, что при «своевременной финансовой поддержке» в январе 2023 года могут стартовать клинические испытания второй фазы «Проттремина» и «в случае убедительных результатов» уже до конца 2024 года смогут получить доступ к препарату в соответствии с правительственным постановлением об обращении лекарств в чрезвычайных ситуациях.

Наталья Костарнова