Что известно о новых препаратах для терапии

Ученые нашли способ борьбы с генетическими заболеваниями, однако обойдется такое лечение минимум в $2 млн. Как пишет The Wall Street Journal, с августа 2022 года регуляторы США и Евросоюза одобрили сразу четыре таких инновационных препаратов. Таким образом, как отмечает издание, наступает новая эра дорогих лекарств для лечения генетических заболеваний. Стоимость курса варьируется от $2 млн до $3,5 млн. Самый дорогой препарат — Hemgenix для борьбы с гемофилией типа B.

Такие медикаменты действительно новый этап в медицине, подчеркивает профессор Университета Ратгерса в Нью-Джерси Константин Северинов: «На сегодняшний момент это единственный способ излечивать целый ряд орфанных заболеваний, конкретно те, против которых направлены эти препараты.

Все эти лекарства разрабатываются в течение последних десяти лет, с тех пор как появились методы геномного редактирования. Так что, да, все это новые вещи.

Сейчас разработан ряд методов, причем они все разные, которые позволяют пролечивать клетки. При этом основное ограничение здесь — никто не хочет вводить чужеродную наследуемую ДНК в клетки человека. Поэтому вся борьба сейчас идет за то, как изменить ДНК, при этом не внеся ничего чужеродного. Вместе с тем широкого распространения эти лекарства не получат, потому что речь идет об очень-очень узкой группе заболеваний, которая может быть таким образом пролечена. Из наиболее широко встречающихся это болезни крови вроде талассемии, гемофилии. Речь идет о тысячах пациентах на страну размером с США. Случаи детских спинальных атрофий исчисляются десятками.

При этом надо понимать, что все равно это не полное излечение, об этом речи не идет, происходит удлинение жизни. Но каждый случай зависит от болезни. Так, в случае гемофилии показано, что использование терапии, которая связана с введением новых копий гена взамен измененного, позволяет пациентам, жизни которых зависят от трансфузии, в пределах клинических испытаний от нее уйти».

Между тем в Институте клинических и экономических исследований назвали стоимость медикаментов завышенной, к примеру, тот же Hemgenix переоценен на $600 тыс. Молекулярный биолог Кирилл Волков соглашается, что стоимость лекарств для лечения генетических заболеваний несоизмерима высока. Методика исследуется десятки лет, пояснил эксперт, но именно сейчас препараты выходят на рынок: «В случае с препаратом Zolgensma очень много лабораторий занимались чем-то подобным. Цену этого лекарства сформулировали следующим образом. Они просто посчитали уход за ребенком со спинальной мышечной атрофией в течение 10-15 лет, и вот у них появилась такая огромная цифра. А этот препарат при однократном введении позволяет избавиться от этих трат. Большая фарма, как всегда, пытается получить максимальную прибыль.

Конечно, эти препараты дорогие. И чем дальше, тем дороже будут исследования, и никакая медицинская система этого не выдержит.

Кроме того, есть и побочные эффекты. Как раз про этот препарат Zolgensma были сообщения, что его применяли не совсем адекватно, и поэтому в России погибли несколько детей. Случилось и несколько чисто научных скандалов. Например, ряд статей было отозвано из журналов из-за того, что они показывали чересчур оптимистичную картину выживаемости мышей при использовании этого же самого препарата. При этом есть сведения, что при его приеме человеком очень сильно страдает печень, иногда до такой степени, что это приводит к смерти. Вместе с тем редактирование генома может помочь при лечении СПИДа. То есть мы должны специфическим образом залезть в геном и удалить оттуда этот вирус. Делать это очень-очень сложно, но, как показывают последние достижения в этой сфере, такое возможно».

По информации The Wall Street Journal, дорогостоящие методики лечения генетических заболеваний приведут к росту страховых взносов. При этом медицинские страховщики, опрошенные изданием, не настроены на такие большие выплаты.

Новости в вашем ритме — Telegram-канал "Ъ FM".

Александр Рассохин