Пациенты с редкой болезнью не могут добиться от государства лечения

По всей России пациенты с муковисцидозом не получают жизненно важное лечение. «Ъ» выяснил, почему в стране не хватает лекарств для людей, чьи легкие убивает редкая болезнь, и какое отношение к этому имеет законодательство о государственных закупках.

«Пациенты вынуждены судиться, чтобы добиться от властей лекарства»

Муковисцидоз Татьяне Климентенок диагностировали в семилетнем возрасте. К 33 годам заболевание стало сопровождаться частыми осложнениями — гнойными бронхитами, одышкой, снижением уровня кислорода в крови. Заболевание постепенно разрушает легкие, и пациентам важно получать своевременную терапию, чтобы не допускать ухудшений.

Каждый год Татьяну госпитализируют в московскую клиническую больницу имени Плетнева, на базе которой работает отделение пульмонологии для больных муковисцидозом. Там врачи изучают ее состояние, корректируют терапию, проводят курс лечения и выписывают домой с назначениями, которые необходимо выполнять, чтобы жить.

Летом 2021 года Татьяна вернулась домой в город Коммунар в Ленинградской области после очередной госпитализации с выпиской, в которой ей был назначен препарат трикафта.

Трикафта (Trikafta) — комбинированный препарат таргетной патогенетической терапии муковисцидоза, сочетающий сразу три лекарства нового поколения и действующий в отношении 177 генетических мутаций, которые вызывают муковисцидоз. Разработан в США, представлен на рынке с октября 2019 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило его для применения пациентами старше шести лет хотя бы с одной мутацией гена CFTR. В августе 2020 года Европейское агентство по лекарственным средствам (ЕМА) одобрило трикафту под наименованием «кафтрио» для пациентов с 11 лет, а спустя полгода снизило возрастной ценз для применения препарата до шести лет.

Пациенты с муковисцидозом всю жизнь получают сложную комбинированную терапию, состоящую из специальных антибиотиков, муколитиков, ферментов.

Высокий лечебный эффект трикафты сделал препарат главным средством борьбы с муковисцидозом. «Таргетная терапия появилась не так давно, но уже показала потрясающий результат,— рассказывает координатор проектов благотворительного фонда "Кислород" Светлана Белоусова.— У нас уже есть несколько пациентов, которые покинули очередь на трансплантацию легких, потому что у них на трикафте улучшилось состояние».

Татьяна Климентенок обратилась в комитет здравоохранения Ленинградской области с просьбой закупить для нее трикафту. Несмотря на то что препарат не зарегистрирован в России, регионы могут приобретать его для конкретных пациентов по жизненно важным показаниям. Несколько месяцев Татьяна переписывалась с областными ведомствами. Комитет по здравоохранению отвечал, что направил письмо в комитет финансов «в связи с высокой ориентировочной стоимостью терапии». Комитет финансов — что рассмотрение вопросов закупки конкретных медицинских препаратов для отдельных пациентов не относится к полномочиям ведомства. В декабре 2021 года комитет по здравоохранению сообщил, что направил служебную записку губернатору Ленинградской области «о выделении дополнительного финансирования на 2022 год с целью проведения закупки дорогостоящих лекарственных препаратов, не зарегистрированных на территории РФ». В январе 2022 года Татьяна получила письмо, в котором ее уведомляли, что губернатор согласовал закупку лекарства, однако деньги будут выделены только после того, как в областной закон о бюджете на 2022, 2023 и 2024 годы будут внесены изменения. «О сроках закупки лекарственного препарата вам будет сообщено дополнительно»,— говорилось в письме. Ей не отказывали напрямую, но промедление наносило непоправимый вред ее легким.

Татьяна обратилась в суд и выиграла процесс. Судья сослался на федеральный закон №323 от 21 ноября 2011 года «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», по которому обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями препаратами, назначенными по жизненным показаниям, должны осуществлять региональные власти за счет местных бюджетов.

Судебное решение от 25 мая 2022 года подлежало немедленному исполнению, но лекарство она получила только в августе — региону пришлось искать деньги и проводить госзакупку.

На трикафте состояние Татьяны улучшилось.

Она дистанционно работает делопроизводителем в коммерческом банке — по квоте для инвалидов. Платит налоги, помогает пожилой матери. Если раньше ей требовались частые ингаляции с бронхолитиками и муколитиками в течение дня, то сейчас их количество сократилось — Татьяне легче дышать, двигаться, работать.

Однако комитет по здравоохранению Ленинградской области обжаловал решение суда первой инстанции, ссылаясь на п. 21 ч. 14 федерального закона «Об охране здоровья граждан», в кассационной жалобе ведомство сообщает, что организация лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, в том числе с муковисцидозом, «отнесена к полномочиям федерального органа исполнительной власти, осуществляющего функции по выработке и реализации государственной политики и нормативно-правовому регулированию в сфере здравоохранения».

В феврале кассационный суд рассмотрит жалобу ленинградских властей. «Комитет по здравоохранению хочет, чтобы такими препаратами нас обеспечивал федеральный бюджет, а не региональный,— говорит Татьяна.— Нам все равно, кто это будет делать. Но я боюсь, что, перекладывая ответственность друг на друга, чиновники оставят нас вообще без лечения».

«В регионах не покупают таргетные препараты именно потому, что для региональных бюджетов это дорого, чиновники надеются, что вопрос решится на федеральном уровне,— подтверждает Светлана Белоусова из "Кислорода".— Повсюду пациенты вынуждены судиться, чтобы добиться от властей лекарств по жизненным показаниям. Регионы говорят: у нас нет денег, а вы требуете препараты стоимостью в миллионы».

Экономика отказов пациентам с муковисцидозом проста, говорит Белоусова, на сумму, которая требуется для лечения одного пациента с муковисцидозом, можно пролечить 100 пациентов с кардиологическими заболеваниями.

«Понятно, кого выберет региональный минздрав,— рассуждает она.— Но такой выбор вообще не должен стоять. Да, таргетное лечение дорогое. Но если молодой взрослый исключается из экономической деятельности, то вместе с ним выпадает еще как минимум один ухаживающий родственник, а кроме того, пациенту требуется дорогостоящее медицинское оборудование (кислородные концентраторы, откашливатели), а также специальные антибиотики. На таргетной терапии человек может работать, он отказывается от многих медикаментов, медтехники, его родственники тоже работают и платят налоги».

Один из подопечных фонда «Кислород», живущий в Костромской области, выиграл иск у региональных властей, суд постановил закупить ему трикафту. Но в регионе нет денег. «На все обращения семье отвечают: идет поиск средств,— рассказывает Белоусова.— Пациенту 21 год. Один раз мы его уже забирали на скорой из местной реанимации, где он уже умирал. Привезли в Москву, пролечили, вернули домой. Через некоторое время снова забрали его в Москву, пролечили. Его здоровье стремительно ухудшалось. Сейчас спонсоры помогли закупить для него аналог трикафты — аргентинскую трилексу. Звоню маме, она плачет: "Представляете, мой сын нормально дышит, не задыхается, не хрипит". А он всего месяц получает таргетную терапию. Но что с ним будет дальше? У нас маленький фонд, мы не можем обеспечить всех наших подопечных такими препаратами».

Судя по сайту госзакупок, трикафта в среднем стоит 1,8 млн руб. с НДС, а трилекса — около 1,5 млн руб. Принимать препарат нужно пожизненно.

В России чуть меньше 4 тыс. пациентов с муковисцидозом. Из них три четверти — дети, лечение которых обеспечивает препаратами федеральный благотворительный фонд «Круг добра».

«Раньше большинство наших пациентов не доживало до совершеннолетия,— говорит Светлана.— С появлением современной терапии продолжительность их жизни выросла. Фонд "Круг добра" лечит пациентов до 18 лет за счет федеральных средств — они сейчас закупают трикафту, привозят ее в Россию. Пациентов старше 18 лет по закону должны лечить регионы, но взрослых нигде не лечат. Получается, государство тратит огромные средства на лечение детей, но эти же дети, достигнув 18-летия, перестанут получать лечение и будут погибать».

По словам эксперта, отмена таргетной терапии приводит к резкому ухудшению состояния пациента: «То есть мы выхаживаем детей за счет уникальных лекарств нового поколения, а потом говорим им, что все, больше лечить не будем».

Ситуацию, в которой оказались и пациенты, пытающиеся добиться лечения, и региональные власти, не понимающие, где брать деньги на обеспечение решений судов, Белоусова считает критической. Изменить ее может перевод взрослых пациентов с муковисцидозом на федеральное финансирование. «Мы не раз поднимали этот вопрос,— говорит Белоусова,— но нам сказали, что дополнительного расширения федеральной программы 14 нозологий не будет — и если мы хотим внести туда свой препарат, то можем это сделать только взамен какого-то другого». По ее словам, лишать одних пациентов лекарств, чтобы спасти других, бесчеловечно.

«Регион не дает мне антибиотики бесплатно»

30-летняя Елена Ульданова живет в маленьком иркутском городе Шелехов. Муковисцидоз ей диагностировали в 14 лет. «Таким пациентам, как я, нужно регулярно делать капельницы с антибиотиками, ведь у людей с муковисцидозом хроническая синегнойная палочка в легких,— рассказывает она.— Эту инфекцию надо постоянно подавлять. Если этого не делать, она пожирает легкие, состояние ухудшается, появляется сильная одышка, много мокроты. Мы регулярно принимаем антибиотики — чередуем их по назначению врача. Но обычные антибиотики нам не подходят, нужны специальные препараты, которые воздействуют на живущие в нас микробы. Это внутривенные препараты завицефта, цефтазидим, меронем, амикацин, тиенам — их нужно капать».

В Иркутской области внутривенные антибиотики пациентам с муковисцидозом на дом не выдают, говорит Елена. «На мои обращения Минздрав отвечает, что капать на дому эти антибиотики я не могу, только в стационаре,— продолжает она.— Раньше я могла ставить капельницы в районной больнице в Шелехове, но она для меня закрыта с 2020 года из-за ковида, там теперь нет даже терапевтического отделения. В больнице в Иркутске мне сказали, что я могу у них капаться только раз в год. А мне нужно раз в три месяца. В Москву я тоже не могу ездить часто, это затратно. В итоге регион не дает мне антибиотики бесплатно, я сама их покупаю в обычной аптеке, оплачиваю услуги медсестры, и она ставит мне капельницы дома».

По словам Светланы Белоусовой, внутривенные антибиотики, необходимые пациентам с муковисцидозом, выдают на руки только в Москве — в остальных регионах больным отказывают.

«Пациентам в регионах говорят: ложитесь в стационар. Хотя мировой стандарт лечения для пациентов с муковисцидозом все-таки амбулаторный,— говорит эксперт.— В больницах много внутрибольничной инфекции, наши пациенты ослаблены, для них госпитализация может стать последней. Я понимаю, что при назначении нового препарата важно наблюдать пациента в стационаре. Но когда речь идет о проверенных препаратах, которые человек уже принимал, их следует выдавать на дом. Но регионы не принимают нужные нормативно-правовые акты, чтобы не лечить пациентов».

В августе 2022 года после очередного обследования и лечения в московской больнице имени Плетнева, на базе которой работает федеральный Центр лечения муковисцидоза, Елена Ульдамова вернулась домой с выпиской, в которой помимо прежней терапии появились два новых препарата — гипертонический раствор 7% с гиалуроновой кислотой (ингасалин) и ингаляционный антибиотик колистин.

«Гипертонический раствор разжижает мокроту, она лучше отходит, воспалительные процессы снижаются, сатурация повышается,— объясняет Елена.— И потом "чистые легкие" должны подышать ингаляционным антибиотиком».

Ни колистин, ни ингасалин Иркутская область не закупает. Местный минздрав сообщил Елене, что этих препаратов нет в региональных списках ОНЛП (программа «Обеспечение необходимыми лекарственными препаратами отдельных категорий граждан» за счет федерального бюджета): «Заявка на лекарственные препараты в рамках программы ОНЛП на 2022 год, а также на 2023 год формировалась на основании перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения. В данный перечень не включены лекарственные препараты колистиметат натрия (лиофилизат для приготовления раствора для инъекций, инфузий и ингаляций 1000000 ЕД (80 мг)) и раствор для ингаляций гипертонический стерильный 7% — соответственно, нет возможности внести в заявку данные лекарственные препараты».

«То есть госзакупка этих лекарств для меня невозможна,— резюмирует Елена.— Выходит, что внутривенные антибиотики я покупаю сама на свою пенсию, и ингаляционные тоже надо покупать за свой счет».

Антибиотики, которые требуются больным муковисцидозом, дорогие. «Обычный человек при пневмонии применяет до трех флаконов в день, у наших пациентов уходит до 9–12 флаконов в день, и курс не 10–14, а до 30 дней,— говорит Светлана Белоусова.— Я помню времена, когда в 57-й больнице в Москве еще не было отделения муковисцидоза, а было только две палаты по две койки в каждой. Я приходила к завотделением, а он мне говорил: "Да на кой мне сдались ваши муковисцидозники, я на них выливаю месячную дозу антибиотиков со всего отделения". Ситуация изменилась, сейчас в этой больнице десять палат, замечательные врачи, пациенты со всей России там лечатся — но в регионах ничего не поменялось».

При росте 150 см Елена Ульдамова весит всего около 37 кг. В выписке из московской клинической больницы имени Плетнева ей рекомендовано специальное медицинское питание. Она просила у иркутских властей закупить его, но ей отказали из-за возраста. «В Иркутской области пациенты с диагнозом "муковисцидоз" дополнительным питанием обеспечиваются до 18 лет»,— говорится в письме Минздрава.

Пациентка просила также присвоить ей паллиативный статус и выделить кислородный концентратор. Статус присвоили, а концентратор выдали только стационарный — пациент должен находиться рядом с ним круглые сутки. Елена дистанционно работает в банке специалистом по обработке данных (по квоте для инвалидов), она ведет активный образ жизни и не может быть постоянно привязанной к стационарной медицинской аппаратуре. Благотворительный фонд «Правмир» объявил сбор средств и купил для нее мобильный кислородный концентратор.

Светлана Белоусова рассказывает, что многим взрослым пациентам в регионах отказывают в специальном медицинском питании, хотя их масса тела критически низкая. «Все упирается в деньги, такое питание дорого стоит,— говорит она.— Если регион может хоть на чем-то сэкономить, он будет экономить». Кислородные концентраторы многие пациенты тоже не могут получить вовремя.

«В тендерах оригинальные препараты проигрывают»

Сложности в лечении пациентов с редкими заболеваниями — в том числе и с муковисцидозом — связаны с вытеснением с российского рынка оригинальных препаратов и заменой их дженериками.

Несколько лет назад Елене Ульдановой заменили оригинальный препарат креон на дженерик микразим. «У меня начались боли в животе, сорвалось пищеварение,— вспоминает она.— В итоге мне оформили эту карту непереносимости и с лета стали выдавать креон».

Еще в 2010 году, когда девушке исполнилось 18 лет, региональный минздрав перестал закупать для нее оригинальный препарат урсофальк (урсосан), который ей назначили в Москве. Вместо оригинала ей выдали дженерик урдокса. «На этот препарат у меня появилась побочная реакция, увеличилась печень, я себя плохо чувствовала,— говорит Елена.— Я сказала об этом врачу. Вообще по правилам я должна рассказать врачу о побочном эффекте, врач оформляет карту-извещение, на основании чего потом регион покупает оригинальный препарат. Но в этом случае врач даже не предложил мне оформить такое извещение. Я просто несколько месяцев живу без препарата. Недавно позвонила в минздрав, они мне говорят, что есть аналоги урсофалька (урсосана) — урсолиф и эксхол. Сказали: "Попробуйте. Если не подойдут, мы оформим карту-извещение". Честно говоря, мне совсем не хочется экспериментировать над своим здоровьем. Но придется, потому что без лечения нельзя».

Светлана Белоусова говорит, что добиться назначения в России оригинальных препаратов в рамках льготного обеспечения пациентов сейчас очень сложно: «Врачам запрещают их выписывать, они предлагают дженерики: "А давайте попробуем — может, и не будет побочки". Но смотреть, как ребенок задыхается, родители не очень-то хотят».

По ее мнению, на российском рынке очень много некачественных дженериков. «Я видела, как взрываются вены у пациентов при применении наших отечественных внутривенных антибиотиков,— рассказывает эксперт.— В составе оригинальных препаратов нет мела и лимонной кислоты, а в наших дженериках это есть. Как-то в Общественной палате мы с производителями лекарств обсуждали эту проблему. Им было очень неприятно слышать о низком качестве российских дженериков, но они сами сказали о необходимости усилить контроль за качеством на производстве — потому что на первоначальную экспертизу выдается качественный образец препарата, а что дальше на конвейер выходит — уже никто не знает».

Госзакупки лекарств от орфанных болезней нельзя проводить по существующей системе тендеров, полагает Светлана Белоусова. По ее мнению, «в тендерах оригинальные препараты проигрывают, потому что качественное сырье дороже, чем субстанции, в которые добавляют мел и лимонную кислоту». Правило «третий лишний», используемое сейчас в госзакупках и позволяющее не включать в торги импортный препарат при наличии хотя бы двух российских производителей, необходимо отменить, когда речь идет о жизненно важных лекарствах, убеждена Светлана Белоусова.

«Аптеки говорят, что на складах эти препараты закончились»

К концу 2022 года некоторые импортные препараты исчезли из российских аптек — и если государство не закупает их централизованно на торгах, то и купить за свои деньги в аптеке пациенты их уже не могут.

Так случилось с пульмозимом — ингаляционным муколитиком, разжижающим мокроту у больных муковисцидозом.

«Многие ребята с муковисцидозом могут пить таблетки, разжижающие мокроту, чтобы она не забивала бронхи, и делать ингаляции ингасалином,— поясняет Татьяна Климентенок.— А я не могу пить таблетки, у меня большие проблемы с желудком. А ингасалин вызывает у меня реакцию в виде бронхоспазма. Поэтому мне назначили ингаляции с пульмозимом. Если их не делать — мокрота забивает легкие, начинается воспалительный процесс, который уничтожает дыхательную систему».

Она получала пульмозим с 2003 года, но в 2020-м его заменили на аналог — тигеразу. «После первой же ингаляции мне пришлось увеличить дозу гормонов, чтобы снять спазм,— вспоминает она.— Тигераза вызывает у меня удушье, обструкцию, снижение кислорода в крови. Только после этого для меня провели врачебную комиссию, разрешили закупать пульмозим по торговому наименованию».

В начале 2022 года она узнала, что регион не закупил для нее препарат, Татьяна считает, что чиновники о ней просто забыли.

Только в мае, после нескольких обращений пациентки, регион закупил и выдал ей пульмозим — но только на три месяца.

«В октябре в ответ на мои обращения мне позвонили из Минздрава и говорят: "А что, пульмозим у вас уже закончился?",— вспоминает Татьяна.— Я говорю — конечно, ведь мне его закупили в мае только на три месяца».

В ноябре 2022 года комитет по здравоохранению Ленинградской области закупил для Татьяны пульмозим еще на два месяца. Но сейчас препарата снова нет. Нельзя купить его и за деньги — из аптечных сетей он исчез.

«Раньше я могла хотя бы его купить, а теперь не могу,— говорит Татьяна.— И даже если я где-то в России еще найду его на складе, то по почте его не перешлешь — хранение препарата требует определенной температуры».

Сейчас, когда Татьяна принимает трикафту, особенно важно сохранить базовую терапию — ее состояние улучшается, и со временем пульмозим могут вовсе отменить.

«Конечно, я устала,— говорит она.— Помимо того что борешься со своей болезнью, так приходится бороться еще и с государством. Очень сложно жить в постоянной борьбе».

По словам собеседников “Ъ”, из аптек стали исчезать импортные антибиотики, необходимые для лечения пациентов с муковисцидозом, а также гепатопротектор урсофальк — в капсулах его еще можно купить, а вот в сиропе для детей — уже нет. «Аптеки говорят, что на складах эти препараты закончились,— говорит Белоусова.— Связано это и с ростом цен у производителей, и с трудностями в перевозке препаратов в Россию. Мы очень надеемся, что у нас наладят производство качественных препаратов. Но когда это будет? А пациентам нужна помощь прямо сейчас».

Ольга Алленова