BIOCAD и РНИМУ готовятся выпустить на рынок препарат от болезни Бехтерева

«Индустриальное партнерство сможет ускорить вывод на рынок российских инновационных решений» — так заявил министр образования и науки Валерий Фальков после заседания рабочей группы по нормативно-правовому регулированию в сфере генетических технологий и биоэтике, прошедшего на территории R&D-центра биотехнологической компании BIOCAD.

На заседании обсуждали перспективы привлечения индустриальных партнеров к клиническим исследованиям высокотехнологичных лекарств в рамках Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий на 2019–2030 годы, а также вопросы этической экспертизы и регулирования деятельности независимых этических комитетов.

По словам министра образования и науки России, вопрос развития генетических технологий особенно актуален на фоне действующих геополитических и экономических изменений, поскольку является неотъемлемой частью не только научно-технологического прогресса и экономического развития, но и залогом лекарственной безопасности страны. Поддержка фундаментальных и прикладных исследований способствует ускоренному развитию отрасли, разработке инновационных лекарств, борьбе с тяжелыми заболеваниями.

«Без генетики нет ни современного сельского хозяйства, ни современной медицины, ни современной промышленной нейробиологии. Это минимальный стандарт, и все передовые технологии развиваются только с использованием генетики как таковой. Поэтому по инициативе президента Российской Федерации продлена Федеральная научно-техническая программа развития генетических технологий до 2030 года»,— подчеркнул министр.

Выступавший после министра Фалькова Павел Яковлев, заместитель генерального директора BIOCAD по ранней разработке и исследованиям, рассказал журналистам о партнерстве компании с медицинским университетом имени Пирогова (РНИМУ), результатом которого стал инновационный препарат BCD-180 для терапии болезни Бехтерева. Этот опыт показал эффективность сотрудничества между академической наукой и бизнесом.

BIOCAD — компания полного цикла создания лекарственных препаратов: от поиска молекулы до массового производства и маркетинговой поддержки. Компания создает препараты, предназначенные для лечения онкологических, аутоиммунных и других социально значимых заболеваний.

Аксиальный спондилоартрит (анкилозирующий спондилит) — это хроническое воспалительное заболевание опорно-двигательного аппарата, которое чаще всего поражает позвоночник и суставы. Болезнь обычно начинается с воспаления сакроилиакальных суставов (суставы между крестцом и тазовыми костями), а затем распространяется на позвоночник. Основными симптомами являются боли в нижней части спины и тазобедренных суставах после длительного покоя или ночного сна. В некоторых случаях заболевание приводит к потере подвижности позвоночника и деформации суставов. Болезнь часто встречается у людей от 20 до 40 лет и имеет хронический прогрессирующий характер. До появления BCD-180 не было лекарства от недуга, за исключением методов, направленных на снижение симптомов.

Моноклональное антитело BCD-180, созданное сотрудниками компании на основе механизма действия, открытого группой ученых под руководством ректора РНИМУ им. Н. И. Пирогова Сергея Лукьянова, для лечения аксиального спондилоартрита, или иначе болезни Бехтерева, обладает уникальным механизмом действия, направленным на причину заболевания, а не на устранение его последствий. Сейчас ведутся активные исследования второй фазы, и ожидается, что препарат BCD-180 приведет к снижению активности заболевания и достижению ремиссии, уменьшая при этом побочные эффекты.

«Мы на своем опыте увидели, что индустриальное партнерство с отечественной академической наукой позволяет создавать препараты с принципиально новыми механизмами действия, поиск которых был бы невозможен силами только фармацевтической индустрии, поскольку для этого требуются фундаментальные исследования. В то же время фундаментальная наука далека от процессов, необходимых для инженерии лекарственных молекул и дальнейших их исследований, что, в свою очередь, может эффективно реализовать индустриальный партнер, обладающий нужными ресурсами и экспертизой»,— резюмировал Павел Яковлев.

Добавим, Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н. И. Пирогова — участник федерального проекта Минобрнауки России «Передовые инженерные школы». В рамках его реализации вуз занимается подготовкой практико-ориентированных специалистов к деятельности, связанной с внедрением, адаптацией, оптимизацией биотехнологий (в том числе инновационных) и биотехнологических процессов, а также формированием междисциплинарных знаний у выпускников школы, подготовкой специалистов, владеющих проблемными и проектными подходами к исследованиям.

Алексей Торгов, вице-президент по корпоративным связям и коммуникациям BIOCAD, ответил на вопросы «Ъ-Науки»:

— Какие сейчас есть в России законы, регулирующие генетические исследования и биоэтику?

— Основной закон, регулирующий генетическую сферу,— это федеральный закон от 05.07.1996 года №86-ФЗ (ред. от 02.07.2021 года) «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности». Этот закон регулирует отношения в сфере природопользования, охраны окружающей среды, обеспечения экологической безопасности и охраны здоровья человека, возникающие при осуществлении генно-инженерной деятельности. В нем описаны верхнеуровневые задачи и направления регулирования в области генно-инженерной деятельности. Другими словами, закон в общем описывает все сферы, где могут применяться генетические технологии, включая, но не ограничиваясь лекарственными препаратами. Также законодательство в этой области формируется федеральным законом от 21 ноября 2011 года №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», где, в частности указано, что медицинские и фармацевтические работники осуществляют свою деятельность, руководствуясь принципами медицинской этики, а применение методов генной инженерии, разработанных на основе достижений медицинской науки и смежных отраслей науки и техники, относится к высокотехнологичной медицинской помощи. Также в законе упоминается и этический комитет, цель которого — подтверждение этической обоснованности возможности применения методов профилактики, диагностики, лечения и реабилитации при оказании медицинской помощи в рамках клинической апробации.

В свою очередь, область разработки и регистрации генотерапевтических лекарственных препаратов охватывает решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 года №78. В нем детально описано все: от терминологии до специальных требований, предъявляемых к данному виду лекарств.

В отраслевых законах и документах, например, в модельном законе «О защите прав и достоинства человека в биомедицинских исследованиях в государствах—участниках СНГ» и кодексе профессиональной этики врача Российской Федерации (принят Первым национальным съездом врачей Российской Федерации 5 октября 2012 года), нормативно-правовая база тоже регламентирует вопросы, связанные с генетическими разработками.

— Как проходит этическая экспертиза в этой области?

— Ответ на этот вопрос заслуживает отдельной статьи. В 1947 году принят Нюрнбергский кодекс, провозгласивший десять основополагающих принципов, удовлетворяющих соображениям морали, этики и закона. В 1964 году Всемирной медицинской ассоциацией была принята Хельсинкская декларация, формулирующая этические принципы медицинских исследований с привлечением человека в качестве их субъекта, включая исследование полученных от человека идентифицируемых материалов и данных. Это единственный универсальный документ, который затрагивает процедурные аспекты реализации этической стороны экспериментов в сфере геномики человека.

В Российской Федерации в настоящее время сформированы основы нормативного правового регулирования, связанного с врачебной этикой, этическими вопросами оказания медицинской помощи, с регулированием проведения различного рода клинических испытаний, однако отсутствуют как этический кодекс врача-генетика, так и этический кодекс проведения генетических исследований, которые еще предстоит разработать.

Павел Яковлев, вице-президент по ранней разработке и исследованиям BIOCAD:

— Что такое индустриальное партнерство для академического учреждения?

— В последние годы в нашей стране активно развиваются механизмы, направленные на получение наукоемких технологий. В частности, большое внимание уделяется генетическим технологиям, лежащим в основе современных лекарственных средств и медицинских технологий. Фундаментальные исследования в этой области важны, но в первую очередь ожидается, что вложенные в академию инвестиции приведут к появлению продуктов, реально влияющих на жизнь и здоровье людей. И здесь появляется индустриальный партнер — коммерческая организация, которая говорит, что если в результате работы научной группы появится объект с установленными при подаче заявки свойствами, то организация будет готова «подхватить» разработку и вести ее дальше уже как коммерческий продукт.

— Что даст привлечение индустриальных партнеров к клиническим исследованиям?

— Клинические исследования — самая дорогая часть в разработке нового лекарственного средства или медицинской технологии. Также эта деятельность требует особых экспертиз, которые крайне редко встречаются в фундаментальной исследовательской среде. Так что привлечь индустриальных партнеров именно к этой части работы — вполне закономерная мысль. Такой подход дополнительно перекладывает риски на индустрию: раз уж в разработку поверили, то самую дорогую стадию проверки она проводит за свой счет.

Однако наш опыт показывает, что для наибольшей результативности стоит привлекать индустриального партнера гораздо раньше, чем на этапе клинических исследований. Фармацевтические компании имеют богатый специфичный опыт разработки и изучения кандидатов в лекарственные средства, который часто отсутствует у наших более фундаментальных академических коллег. В результате считающиеся готовыми к клиническим исследованиям разработки порой приходится дополнительно исследовать или даже частично переделывать, что замедляет появление продукта. Совместная же разработка с самых ранних этапов повышает вероятность того, что все получится как следует.

— Какова будет их роль в производстве генетических технологий?

— Производят, конечно, не технологии, а продукты на их основе. В случае успешного прохождения клинических исследований и получения регистрационного удостоверения на лекарственные препараты или медицинские технологии, требуется их производить. Это уже совсем специфическая деятельность, и без наличия индустриального партнера, осуществляющего ее на постоянной основе, созданные продукты не смогут дойти до конечного потребителя.

— Расскажите подробнее о работе BIOCAD с медицинским университетом имени Пирогова.

— Это, пожалуй, самый удачный опыт нашего сотрудничества с университетом, а для РНИМУ — взаимодействия с индустриальным партнером, которым выступила наша компания. Пример удачный, потому что здесь как раз все произошло как следует: научная группа под руководством Сергея Лукьянова пришла к нам с оригинальной и прорывной идеей механизма лечения болезни Бехтерева, направленного на устранение первопричины заболевания, а не снижения активности провоспалительных агентов.

Идея была не только подкреплена убедительными данными о заболевании, полученными в ходе многолетнего исследования, но и прототипом самого лекарственного средства, показывающего ожидаемый эффект на животной модели. Таким образом у нас было все, чтобы на основе предоставленных данных сделать свою разработку максимально быстро и качественно. Так мы совместно создали препарат BCD-180, который сейчас проходит вторую фазу клинических исследований.

Справедливо также отметить, что наш опыт взаимодействия с РНИМУ — первый, но не единственный. Мы активно сотрудничаем с Институтом молекулярной биологии и Институтом белка РАН, МГУ, СПбГУ, НИМЦ им. Алмазова и многими другими партнерами.

Подготовлено при поддержке BIOCAD