Терапия дороже запрета
Свердловская область оплатит спорное лечение ребенка от спинальной мышечной атрофии
Глава свердловского минздрава Андрей Карлов поставил точку в громком скандале с дорогостоящими лекарствами от спинальной мышечной атрофии (СМА). Ведомство за счет региона будет обеспечивать препаратом ридиспалм семью Миши Бахтина, которая добивалась этого больше двух лет после неудачного лечения препаратом золгенсма. Ранее Минздрав РФ клиническими рекомендациями прямо запретил подобную практику, однако свердловские чиновники разрешили такое лечение — при условии отслеживания возможных побочных эффектов.
Дмитрий Бахтин, отец Миши Бахтина
Фото: Донат Сорокин / ТАСС
Спинальная мышечная атрофия — одно из самых часто встречающихся заболеваний среди орфанных (редких). Из-за наследственной мутации организм производит недостаточно белка SMN; в результате отмирают нервные клетки спинного мозга, отвечающие за координацию движений и мышечный тонус. Мышцы человека постепенно атрофируются, что приводит к ранней смерти или тяжелой инвалидности. СМА может проявляться с первых месяцев жизни или в более позднем возрасте. В России такое заболевание диагностировано у 907 детей и 359 взрослых.
Сейчас в мире существуют три лекарства, помогающих больным со СМА.
Спинраза приостанавливает развитие заболевания, но препарат следует начать применять как можно раньше. В первый год необходимо сделать шесть инъекций, после этого нужно делать инъекцию каждые четыре месяца в течение всей жизни. Стоимость одной дозы — около 8 млн руб. Действующее вещество лекарства с 2020 года включено в перечень ЖНВЛП; пациенты должны получать его от государства бесплатно. Закупкой занимается госфонд «Круг добра».
Препарат золгенсма предназначен для устранения генетической причины СМА. Необходима всего одна инъекция, однако препарат наиболее эффективен для детей, у которых наличие СМА установлено по результатам скрининга — до появления первых симптомов заболевания. Кроме того, золгенсма является одним из самых дорогих лекарств в мире: стоимость одной ампулы достигает 160 млн руб. Он также закупается «Кругом добра». Третий препарат — эврисди, он же ридиспалм,— применяется перорально, пациент может делать это самостоятельно, на дому. Лечение пожизненно, лекарство принимается ежедневно. Стоимость упаковки — 800 тыс. руб.
“Ъ” неоднократно рассказывал историю Миши Бахтина. Он родился осенью 2020 года и через десять дней у него диагностировали СМА.
С помощью благотворительного Фонда Ройзмана (Евгений Ройзман внесен в реестр иностранных агентов) ему закупили две ампулы спинразы и ввели препарат. После этого родители попросили собрать средства на покупку золгенсма, которая на тот момент не была зарегистрирована в России и не закупалась государством. Пока шел сбор 160 млн руб., минздрав Свердловской области предоставил семье еще две ампулы спинразы. В феврале 2021 года мальчику сделали инъекцию золгенсма, после этого областной минздрав отказался продолжать лечение спинразой.
Со временем стало понятно, что укол золгенсма не дал достаточной положительной динамики, и родители мальчика обратились в Областную детскую клиническую больницу (ОДБК) Екатеринбурга с просьбой продолжить лечение cпинразой.
Однако свердловский минздрав и больница заявили, что отсутствуют клинические испытания совместимости cпинразы и золгенсма. Отметим, что в уставе фонда «Круг добра» указано, что он не оплачивает комбинированную терапию несколькими препаратами от СМА, так как ее эффективность и безопасность не доказаны. В фонде неоднократно объясняли свою позицию: государственный бюджет должен использоваться только для проверенных методов лечения, а экспериментальные методы во всем мире проверяются за счет фармпроизводителей. При этом закон не запрещает оплату «экспериментальной терапии с неизвестным результатом» за счет частных средств или бюджета региона РФ.
Родители обратились в суд. Все это время ребенок продолжал лечение ридиспалмом; препарат закупался с помощью благотворителей. Лечение показало хорошую динамику, и семья потребовала обеспечить ребенка именно этим лекарством.
Господин Бахтин неоднократно выходил на пикеты, в том числе на Красную площадь и к зданию прокуратуры Свердловской области. В конце 2023 года Минздрав назначил консилиум по поводу лечения ребенка, однако он был сорван: врачи федеральных медцентров отказались участвовать в нем из-за присутствия журналистов и следователей. Позже состоялся закрытый консилиум, который отменил лечение мальчика препаратом спинраза. Обоснование этому появилось в обновленных клинических рекомендациях Минздрава РФ по СМА, применяемых с 2024 года: «На данный момент не существует доказательств эффективности и безопасности комбинированной терапии пациентов со СМА по сравнению с монотерапией, в связи с чем комбинированная терапия не должна применяться в рутинной клинической практике».
Тем не менее 12 июля глава свердловского минздрава Андрей Карлов принял решение обеспечить семью ридиспалмом за счет бюджета региона.
Свердловский минздрав не прокомментировал “Ъ” эту ситуацию, сославшись на медицинскую тайну, и рекомендовал обратиться к родителям ребенка. По словам отца мальчика Дмитрия Бахтина, решение о назначении лекарства было принято коллегиально Минздравом России и Свердловской области после очередного обследования.
«Взвешивая интересы ребенка и давление со стороны общественности, министр тщательно изучил предоставленные родителями исследования,— заявил источник свердловского издания Ura.ru в местном минздраве.— После анализа информации он согласился на назначение препарата при условии, что ребенок будет регулярно проходить обследования для мониторинга возможных побочных эффектов».