Ребенок из Нижегородской области получил лекарство стоимостью $3 млн
Четырехлетний мальчик Платон из Нижегородской области, страдающий мышечной дистрофией Дюшенна, получил препарат «Элевидис» (Elevidys, деландистроген моксепарвовек, производства фармкомпании Sarepta Therapeutics) стоимостью около $3 млн. Об этом сообщили в минздраве региона.
Лекарство доступно в России благодаря фонду поддержки детей с орфанными (редкими) заболеваниями «Круг добра»: в апреле 2024 года препарат включили в перечень закупок за счет этой организации. С конца июня «Элевидис» приобрели для 43 детей из разных регионов страны.
Миодистрофия Дюшенна — генетическая болезнь. Без лечения дети с таким недугом в 8-12 лет перестают ходить самостоятельно. «Элевидис» поможет организму вырабатывать отсутствующий дистрофин и позволит отсрочить последствия до 20 и даже 40 лет, сообщили в минздраве.