Как минимум 22 российских пациента со спинальной мышечной атрофией (СМА) могут остаться без препарата рисдиплам. Обеспечение лекарством взял на себя президентский фонд «Круг добра», однако организации удалось закупить пока лишь треть от необходимого объема. В результате уже 1 июня, когда заканчивается гуманитарная программа компании-производителя Roche, дети могут остаться без лекарств. В Минздраве РФ утверждают, что «текущая потребность пациентов со СМА в лекарственных препаратах обеспечена». Председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко заявил, что все дети до конца 2021 года получат лекарства.
Фото: Дмитрий Лебедев, Коммерсантъ
Фото: Дмитрий Лебедев, Коммерсантъ
Рисдиплам (торговое название «Эврисди») — второй после «Спинразы» зарегистрированный в России препарат для терапии спинальной мышечной атрофии. В середине апреля председатель правления благотворительного фонда «Круг добра» Александр Ткаченко заявил, что организация закупила оба препарата на сумму 9,4 млрд руб. Но, по данным Headway Company (ведет мониторинг тендерных закупок в фармацевтической отрасли), в 2021 году был заключен только один контракт на поставку рисдиплама для ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава РФ. Всего по нему будет поставлено 5,84 тыс. упаковок лекарства на сумму 1,95 млрд руб. Как пишет «Новая газета», это покроет лишь треть имеющейся потребности. По информации издания, «Круг добра» не проводит новые закупки, потому что не пришел второй денежный транш. На запрос “Ъ” в фонде не ответили, пообещав «передать его в Минздрав».
Если лекарство не будет закуплено, особенно остро вопрос встанет для пациентов в Брянской, Ивановской, Кировской, Костромской, Курской, Новгородской, Самарской областях, Красноярском крае, Республике Крым и Пермском крае.
У десятилетнего Максима Авдеева из Иваново диагностирована СМА второго типа. Он принимает рисдиплам с сентября 2020 года. Прогресс, по словам его мамы Оксаны Авдеевой, очевиден: «Сын стал более усидчив, лучше усваивает программу, сам надевает футболку и носки — для нас это очень большой показатель». Семья получила препарат в рамках благотворительной акции от компании-производителя Roche. Выделенный им запас заканчивается 1 июня. Госпожа Авдеева обеспокоена, что из-за отсутствия препарата лечение придется прервать, и это негативно скажется на здоровье ребенка. В поликлинике, говорит она, заверяют, что передали всю информацию о семье в «Круг добра».
По подсчетам врачей, восьмилетнему Максиму Казаченко из Крыма (СМА первого типа) рисдиплама хватит до июля. Минздрав республики, по словам мамы мальчика Ирины Казаченко, утверждает, что «пока беспокоиться не о чем», так как запас препарата, также предоставленный фармкомпанией, у семьи еще есть. Учитывая, что обычно на закупку уходит не менее четырех недель, а тендер даже не объявляли, Максиму, вероятно, грозит перерыв в лечении, говорит госпожа Казаченко. Источник, близкий к «Кругу добра», неофициально сообщил ей, что денег на закупку лекарства у фонда сейчас нет.
Отметим, швейцарская Roche запустила программу дорегистрационного доступа к препарату «Эврисди» в январе 2020 года. Сейчас в программе участвуют 170 детей и более 40 взрослых, она должна завершиться в июне 2021 года. Ирине Казаченко в поликлинике сообщили, что компания, вероятно, не оставит пациентов и продолжит поставки, однако гарантий не давали. По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», минздрав Ивановской области также попросил Roche продолжить благотворительные поставки. В региональном ведомстве информацию “Ъ” комментировать не стали.
«Мы начали поставки рисдиплама в Россию с конца февраля с опережением на полтора месяца. В апреле 2,9 тыс. упаковок препарата были отгружены дистрибуторам, на складе компании с того момента остается более 1,1 тыс. упаковок. Очередная партия рисдиплама в объеме 3,6 тыс. упаковок сейчас находится в пути»,— говорит руководитель отдела по взаимодействию с органами государственной власти российского офиса Roche Дмитрий Козлов. Он отмечает, что компания продолжила обеспечение рисдипламом участников гуманитарной программы за счет собственных средств до 1 июня «с целью снизить риск возможного перерыва в лечении». «Критически важно удостовериться, что препарат закуплен в необходимом объеме для каждого из этих пациентов»,— добавляет господин Козлов.
«Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — Эврисди (рисдиплам) от Roche уже отгружен в полном объеме по всем девяти контрактам, которые заключил ''Ирвин''. Сроки поставок соответствуют тендерной документации»,— сообщил “Ъ” Михаил Степанов, генеральный директор фармдистрибьютора «Ирвин», который занимается поставками препарата по госконтрактам.
По словам директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, сейчас в России более 1,3 тыс. детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией. При этом сказать, сколько из них нуждаются в препарате «Эврисди» (рисдиплам), а сколько в «Спинразе» (нусинерсен), госпожа Германенко затрудняется, так как назначение конкретного лекарственного препарата — «прерогатива врача».
«По нашим данным, столкнуться с перерывом в терапии могут 22 ребенка, которые уже получают "Эврисди" бесплатно и с 1 июня не имеют запасов препарата. Аналогичная ситуация в отношении нескольких десятков взрослых пациентов, остающихся на региональном обеспечении. Как это скажется на состоянии их здоровья — неизвестно»,— говорит Ольга Германенко.
Руководитель центра помощи пациентам «Геном» Елена Хвостикова считает, что регионы вряд ли пойдут навстречу и будут закупать недостающие препараты за свой счет. «Пациентов со СМА обеспечивают за счет фонда, поэтому региональные власти уже не должны брать на себя ответственность. Другое дело, что они вообще ни за что не хотят отвечать — ни за тех пациентов, которые в фонде, ни за тех, которые в него не вошли»,— говорит госпожа Хвостикова. Она удивлена, что у фонда возникли проблемы с обеспечением лекарствами больных СМА. Пациенты с болезнью Помпе, которые стали подопечными «Круга добра» сразу после пациентов со спинальной мышечной атрофией, по ее словам, получают помощь в полном объеме.
В Минздраве РФ “Ъ” сообщили, что проблем с рисдипламом нет. «К настоящему времени по линии фонда "Круг добра" закуплено и поставлено нусинерсена 1512 флаконов в 75 субъектов, рисдиплама 2920 флаконов в 78 субъектов. Таким образом, текущая потребность пациентов со СМА в лекарственных препаратах обеспечена»,— заявили в ведомстве. Александр Ткаченко также заявил журналистам, что «все пациенты со СМА будут обеспечены лекарствами до конца 2021 года».