В России около 5 тыс. человек страдают от иммунной тромбоцитопении (ИТП) — редкого аутоиммунного заболевания, характеризующегося низким уровнем тромбоцитов и повышенным риском кровотечений. Хотя пациенты с ИТП по закону должны получать необходимые препараты от государства бесплатно, на практике это не всегда так. Эту проблему подробно обсудили на прошедшем недавно VI Всероссийском форуме ИТП, организованном Всероссийским обществом гемофилии. Об итогах форума и необходимых мерах в отношении совершенствования медицинской помощи пациентам с ИТП рассказывает президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв.
Президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв
Президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв
— Юрий Александрович, Всероссийское общество гемофилии уже много лет последовательно отстаивает интересы пациентов с ИТП. Расскажите, сколько их проживает в РФ? Насколько точны эти данные? Какие группы населения страдают от этого заболевания чаще других?
— По данным Минздрава на 2021 год, в Федеральном регистре пациентов с орфанными заболеваниями насчитывается 5 тыс. пациентов с ИТП, из них более 1 тыс.— дети до 18 лет, однако в реальности заболевших может быть больше. Преимущественно ИТП болеют женщины в возрасте от 18 до 40 лет, но очень часто заболевание затрагивает и самую незащищенную категорию населения — детей. Так, например, в 2020 году был зарегистрирован рост численности детей-инвалидов с ИТП на 28,5%.
— Принято говорить, что ИТП — это диагноз исключения. Приводит ли это к задержке в диагностике пациентов? Связано ли это с неспецифичностью симптомов заболевания?
— Да, конечно, заболевание не только редкое, но и непростое с точки зрения диагностики. Специфических клинических или лабораторных критериев для определения этой болезни на сегодняшний день не существует. Бывает так, что, обращаясь с тромбоцитопенией или подозрением на ИТП, пациенты после прохождения обследования узнают, что у них совершенно другое заболевание. Именно поэтому так важна расширенная диагностика для установления истинных причин снижения тромбоцитов.
Хотя точных диагностических маркеров пока нет, протокол обследований при подозрении на ИТП, конечно, есть. Он был разработан специалистами ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России и с 2021 года включен в национальные клинические рекомендации.
— Инновационные препараты для контроля ИТП стоят дорого, и зачастую пациенты не в состоянии покупать их самостоятельно. Часто ли приходится помогать пациентам отстаивать их права на лекарственное обеспечение за счет государства? Как это происходит?
— Всероссийское общество гемофилии (ВОГ) — как бы профсоюз, в котором сами пациенты, родители детей с ИТП объединились для того, чтобы защищать и представлять свои права в органах власти. Мы получаем много обращений от пациентов об отказах или задержках в предоставлении необходимых препаратов на нашу горячую линию и электронную почту. В таких ситуациях ВОГ всегда встает на защиту пациента, консультирует его и пишет обращение региональным властям о том, чтобы необходимая помощь была оказана или назначенный препарат был закуплен. Мы также проводим информационно-образовательные мероприятия — «школы пациентов», где рассказываем о самом заболевании, правилах жизни с ним, призываем пациентов к дисциплине и серьезному отношению к своему здоровью. Отмечу, что мы не приостанавливали нашу просветительную работу даже в пандемию — сейчас такие школы проходят в онлайн-формате.
— ИТП уже давно входит в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни и инвалидности, который обеспечивается на региональном уровне (403-ПП). Насколько этот статус способствует лекарственному обеспечению пациентов с ИТП? Справляются ли региональные бюджеты с этой нагрузкой?
— К сожалению, далеко не все регионы выполняют свои обязательства в отношении лекарственного обеспечения пациентов с ИТП. Ситуация разнится в отдельных субъектах федерации, и все зависит от готовности и желания органов власти оплачивать льготную лекарственную терапию, а также от точного расчета потребности и планирования расходов. Вот уже который год мы говорим о данной проблеме. Зачастую у субъектов РФ не хватает средств для необходимой, инновационной терапии, происходят задержки в поставках или отказы в обеспечении. Но ведь раннее начало терапии — это фактор, который позволяет пациенту вести полноценный образ жизни и оставаться активным.
— А как обстоят дела с лекобеспечением маленьких пациентов с ИТП?
— В целом мы реже сталкиваемся с отказами приобрести препараты для ребенка, чем для взрослого. Может быть, это связано с тем, что терапия для детей оказывается дешевле, так как им нужен меньший объем препаратов. Я отмечу, что при условии быстрой и качественной диагностики и правильно подобранной терапии у детской когорты есть шанс на нормальную жизнь и даже на выход в ремиссию.
— Какие пути решения проблемы лекарственного обеспечения пациентов с ИТП вы видите?
— Выходом из данной ситуации является отнесение полномочий по лекарственному обеспечению граждан на федеральный уровень и осуществление централизованных закупок. Нашей приоритетной целью, над которой ВОГ работает уже не первый год, является включение ИТП в федеральную программу высокозатратных нозологий «14 ВЗН». Мы ожидаем, что такой шаг будет способствовать улучшению доступности лекарственного обеспечения для наших пациентов. Ключевыми аргументами в пользу федерализации льготы являются лидирование ИТП по смертности среди орфанных заболеваний, высокая инвалидизация и, главное, рост количества детей-инвалидов с ИТП. Кроме того, проведение закупок необходимых препаратов на федеральном уровне позволяет государству сделать этот процесс прозрачным и экономить средства бюджета за счет эффекта масштаба.
— Юрий Александрович, вы сказали, что ВОГ работает над федерализацией закупок препаратов для пациентов с ИТП уже давно. Что является свидетельством, что ваш голос слышен для государства?
— Поддерживая пациентов с ИТП, мы поднимаем вопрос их лекарственного обеспечения на многих дискуссионных площадках, пишем письма в адрес правительства и Минздрава. Благодаря этому в свое время мы смогли добиться улучшения ситуации в лечении гемофилии, федерализации других заболеваний, расширения перечня высокозатратных нозологий. Мы не останавливаемся и делаем все, чтобы помочь как можно большему количеству пациентов, и я верю в наш успех. Ситуация с лекарственным обеспечением пациентов с редкими заболеваниями в нашей стране постепенно меняется к лучшему — она изменится и для тех, кто живет с ИТП.
Материал предоставлен Всероссийским обществом гемофилии