Государственный фонд «Круг добра» сообщил об отказе оплаты последовательного лечение пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) различными препаратами. Тандемная терапия считается фондом экспериментальной, поэтому ее оплата будет противоречить функциям фонда, финансируемого повышенной ставкой НДФЛ от получающих высокие зарплаты. В перспективе финансировать такую терапию можно было бы с помощью механизма риск-шеринга, отмечают эксперты,— призывов к расширению практик, в которых дорогостоящие экспериментальные препараты оплачиваются фармкомпаниям только при эффективности их применения, становится все больше.
Фото: Дмитрий Духанин, Коммерсантъ
Фото: Дмитрий Духанин, Коммерсантъ
Государственный фонд «Круг добра» выступает против последовательного назначения пациентам со СМА различных препаратов для лечения, поскольку сейчас не существует научных доказательств эффективности такой совмещенной терапии. Это следует из заявления фонда, которое пресс-служба организации разместила на его сайте в прошлую субботу.
Фонд «Круг добра» был создан в 2020 году для лечения детей с рядом заболеваний, требующих существенных расходов. Источник его финансирования — часть от отчислений от повышенной ставки НДФЛ (с зарплат свыше 5 млн руб. уплачивают не 13%, а 15%). Одну из главных статей расходов фонда составляют траты на обеспечение препаратами детей со СМА — с 2021 года на эти цели было потрачено около 90 млрд руб. (48% от суммы, поступившей в фонд за этот период).
На данный момент экспертный совет фонда согласовал для почти 1,3 тыс. детей со СМА необходимую терапию одним из трех зарегистрированных в РФ препаратов, в числе которых эврисди (рисдиплам), спинраза (нусинерсен) и золгенсма (онасемноген абепарвовек). Ключевое различие между ними в том, что первые два необходимо принимать пожизненно, золгенсма применяется однократно, хотя и подходит не всем пациентам (в числе ограничений — возраст более двух лет и вес свыше 13,5 кг).
В 2020–2022 годах ряд российских пациентов, даже если они уже получали пожизненную терапию за счет государства, открывали благотворительные сборы на золгенсму, игнорируя ограничения по возрасту или весу ребенка (см. “Ъ” от 15 июня). Впоследствии, когда лечение этим препаратом оказывалось неэффективным, они вновь обращались за терапией — спинразой или эврисди.
В то же время, как следует из сообщения фонда, хотя каждый из этих препаратов одобрен для использования в РФ и считается эффективным и безопасным, так называемая тандемная терапия, которая предполагает лечение эврисди или спинразой после приема золгенсмы при отсутствии изменений в организме пациента, считается экспериментальной.
Клинические исследования для такой комбинации препаратов не проводились ни в РФ, ни в европейских странах — соответственно, пока фонд не получит новые данные об эффектах такого лечения от производителей этих трех препаратов, он будет перенаправлять заявки на тандемную терапию регионам, их позиция по такого рода схемам лечения может быть другой.
Как отмечает вице-президент по корпоративным связям и коммуникациям компании «Биокад» Алексей Торгов, маловероятно, чтобы анализ возможности совмещения разных видов лекарственной терапии проводили сами фармкомпании. «Какие-то выводы можно было бы делать из данных реальной клинической практики. Возможно, через несколько лет они накопятся как раз за счет случаев "тандемов" терапии, профинансированных благотворительными фондами или региональными бюджетами»,— отмечает он. Альтернативный путь, по его словам,— механизм риск-шеринга, который предполагает оплату производителю лекарства только в том случае, если состояние пациента после приема препарата измеримо улучшилось. Профинансировать лечение пациентов со СМА в РФ могут в лучшем случае в десяти регионах, поэтому для них пилотные проекты с риск-шерингом также были бы актуальны, отмечает член комитета Госдумы по бюджету и налогам Айрат Фаррахов. «С учетом перспективы появления на рынке все большего числа дорогостоящих инновационных препаратов необходимо внедрять технологии, которые позволят оплачивать их с учетом эффективности»,— считает он.