Два года назад Мише Бахтину, который болен спинальной мышечной атрофией (СМА), сделали укол препарата золгенсма, самого дорогого лекарства в мире. Такой укол делают раз в жизни, и он помог лишь отчасти: ходить трехлетний Миша все равно не может. Родители требовали продолжать лечение, использовать другие препараты — спинразу или рисдиплам. Но федеральный консилиум им отказал, объяснив дело просто: лечение СМА разными лекарствами последовательно — сфера еще не исследованная, эффект неизвестен, возможен даже вред, тратить деньги на такие эксперименты государство не должно. И мы не можем спорить с консилиумом. Но можем проверить доводы, на которых он основывался, отказывая.
Алексей Каменский
Фото: Юлия Кауль
Алексей Каменский
Фото: Юлия Кауль
Мы много рассказывали про Мишу. Как ему с помощью Фонда Ройзмана (Евгений Ройзман включен в список иноагентов) собирали деньги на золгенсму. Как семья судилась за возможность дальнейшего лечения и выиграла суд, но получила помощь не от государства, а от благотворителей. Cложная и длинная история.
По поводу Мишиных мытарств российское здравоохранение в лице Минздрава Свердловской области и фонда «Круг добра» сделало три важных заявления — собственно, на них решение больше не лечить Мишу во многом и основано. Первое: положительных примеров тандемной терапии (так называют лечение одного пациента со СМА разными лекарствами) нет. Второе: такое лечение может навредить. Третье: народные деньги можно тратить только на проверенные методы лечения, а тандемная терапия к ним не относится.
Законченных исследований тандемной терапии для пациентов со СМА действительно нет, но исследования идут, и есть промежуточные результаты. Одно из исследований уже два года проводит компания Roche, производитель рисдиплама. На 174 пациентах проверяют эффект рисдиплама после других препаратов от СМА. У 14 пациентов — после золгенсмы. Пока стало известно, что безопасность рисдиплама не зависит от того, лечился ли пациент от СМА до этого. Есть исследования и у компании Biogen, разработчика спинразы. Там тоже промежуточный результат, и тоже благоприятный.
Но лечение СМА — вообще очень молодая отрасль. Пожизненное действие золгенсмы ведь, строго говоря, тоже не доказано. У 15-летнего исследования Novartis, создателя препарата, есть только предварительный результат. Формы и основания допуска лекарств на рынок разнообразны и часто очень индивидуальны. Для препарата, который сулит выздоровление от смертельной болезни и требуется срочно, путь к пациенту во всем мире стараются сделать проще. Существуют разные схемы ограниченного доступа к лекарству до его полноценной регистрации. Конечно, тут есть риск — может появиться непредусмотренная побочка. Например, препараты от СМА увеличивают выработку в организме белка SMN (Survival Motor Neuron), необходимого для жизни двигательных нейронов. И есть данные, полученные на мышах, что избыток такого белка опасен. Но мировая медицина не будет дожидаться завершения экспериментов, а будет лечить СМА уже сейчас, сопоставив возможный эффект и возможные риски.
Остается вопрос, на что можно тратить народные деньги. Разные страны отвечают на него по-разному. Ставят, например, разные возрастные рамки для применения препаратов от СМА. А некоторые — скажем, Англия — готовы оплачивать и «тандем». Несколько лет назад британская Национальная служба здравоохранения (NHS) заключила с производителями соглашение о регулируемом доступе: государство берется обеспечивать лечением определенные группы пациентов, а компании обязуются предоставлять для этого лекарства по, скажем так, хорошей цене. В 2021 году в соглашении появилась и тандемная терапия СМА с четкими критериями ее применения. Один из них — отсутствие эффекта золгенсмы. Возможно, англичане ошиблись и зря тратят деньги. Но ведь это не значит, что об их опыте надо промолчать.
Любопытно, что «Круг добра», кажется, давно побаивался тандемной терапии. На сайте фонда среди критериев доступа к золгенсме, появившихся в 2021 году, есть пункт «готовность законных представителей отказаться от другого вида терапии» после применения золгенсмы.