«Сэкономленные на госзакупках средства при этом можно направить на приобретение препарата для большего числа пациентов»

Гендиректор компании «Ирвин» Михаил Степанов — о лечении пациентов с муковисцидозом

Муковисцидоз — тяжелое орфанное заболевание, с которым пациенты до последнего времени жили только 25–30 лет. Однако появление инновационных препаратов сейчас позволяет им вести полноценную жизнь обычных людей. Гендиректор компании «Ирвин» Михаил Степанов рассказывает о том, как современная терапия может стать доступной для всех российских пациентов с муковисцидозом, в чем могут заключаться преимущества генерических препаратов перед оригинальными и почему важно локализовать производство лекарств в России.

Генеральный директор компании «Ирвин» Михаил Степанов

Генеральный директор компании «Ирвин» Михаил Степанов

Фото: Предоставлено «Ирвин»

Генеральный директор компании «Ирвин» Михаил Степанов

Фото: Предоставлено «Ирвин»

— Муковисцидоз — тяжелое орфанное заболевание. Сколько человек, по вашим оценкам, болеет им в России?

— Муковисцидоз — самое частое генетическое заболевание в Европе, в среднем каждый 30-й житель этого региона является носителем гена муковисцидоза. При этом заболеванием поражаются все органы, продуцирующие вязкие секреты, такие как бронхиальный секрет, желчь, пищеварительный сок, пот, слюна. В результате их отделение затрудняется, от чего страдают желудочно-кишечный тракт и респираторная система, у больного развиваются пневмонии и бронхиты, происходят изменения во внутренних органах, может развиться цирроз печени. Барьерная функция слизистых оказывается нарушена, снижается иммунитет, течение патологического процесса в легких осложняется наслоением бактериальной инфекции. Больной страдает от постоянного кашля, желудочно-кишечных симптомов, жизнь сопряжена с частыми госпитализациями и регулярными курсами антибиотиков. Без лечения в среднем заболевание приводит к смерти к 25–30 годам.

В России число пациентов с муковисцидозом может достигать нескольких тысяч. По данным государственного фонда «Круг добра», всего в России более 4 тыс. пациентов с данной болезнью, три четверти из них — это дети.

— Какое лечение сейчас доступно для таких пациентов?

— Еще в конце 1980-х годов было установлено, что причиной муковисцидоза является мутация гена трансмембранного регулятора муковисцидоза — CFTR, в результате ген производит белок с нарушенной структурой и функцией. Это и приводит к возникновению густой слизи желез внешней секреции. В самом начале 1990-х команда из трех ученых Пола Негулеску, Питера Гроотенхейса и Сабины Хадида поставила перед собой амбициозную задачу — найти такой молекулярный агент, который бы повлиял на белок CFTR и исправил его функцию. Они протестировали более миллиона кандидатов и нашли три, но не сразу, а один за другим. Это ивакафтор, лумакафтор и тезакафтор. Каждый из трех компонентов или комбинации двух значительно улучшали состояние больных муковисцидозом, однако только сочетание всех трех оказалось способно помочь 90% пациентов, которые их принимают. Два компонента помогают доставить большее количество белка CFTR на поверхность клеточных мембран, а третий непосредственно влияет на его функцию. В 2019 году такой препарат, который содержит в себе комбинацию из этих молекул, был зарегистрирован в США и стал доступен пациентам. В 2023 году этот препарат вышел и на российский рынок.

— Какова стоимость лечения этим препаратом?

— Цена месячного курса для одного пациента составляет около 1,5 млн руб. Понятно, что многие россияне с муковисцидозом не могут позволить себе прием этого препарата, а он должен быть пожизненным. Поэтому терапию финансирует государство — только в 2021–2023 годах на это было потрачено свыше 20 млрд руб. Однако даже государственные возможности имеют свой предел — и в то время как у пациентов с соответствующим диагнозом в возрасте до 18 лет есть доступ к инновационной терапии благодаря налогам россиян, которые наполняют фонд «Круг добра», со взрослыми ситуация иная.

— С чем связана такая высокая стоимость оригинального препарата?

— Это вызвано целым комплексом причин, но главная из них — монопольное положение на рынке, которое достигается за счет того, что формула препарата защищена патентом. При этом в 2023 году, понимая сложности, связанные с расходами на закупку оригинального препарата, российские суды выдали принудительную лицензию на использование патентов, защищающих оригинальный препарат. Теперь на российский рынок может выйти дженерик из Аргентины.

— Из Аргентины?

— Да, там есть налаженное производство. Там же, в Аргентине, было проведено полное исследование биоэквивалентности препарата. Что это значит? Это значит, что генерическая версия препарата высвобождает действующее вещество (собственно препарат) в кровоток точно с такой же скоростью и в тех же количествах, что и оригинатор. Поскольку безопасность и эффективность активного ингредиента, содержащегося в препарате-генерике, уже была доказана в ходе испытаний брендового препарата, исследования биоэквивалентности направлены на то, чтобы показать, что генерическая версия дает практически те же концентрации препарата в крови с течением времени.

— Какова была бы стоимость закупки дженерика?

— Изначально, согласно прогнозу компании-держателя принудительной лицензии этого препарата, его могли бы поставлять на 43,7% дешевле. Сэкономленные на госзакупках средства при этом можно было бы направить на приобретение препарата для большего числа пациентов. Но я отмечу, что, когда этой осенью состоялись торги по закупке препарата для пациентов с муковисцидозом, итоговая цена контракта оказалась даже ниже,— и бюджет смог сэкономить 7,88 млрд руб.

Завод «Ирвин»

Завод «Ирвин»

Фото: Предоставлено «Ирвин»

Завод «Ирвин»

Фото: Предоставлено «Ирвин»

— Что вы могли бы ответить тем пациентам, которые сомневаются в эффективности этого препарата?

— Смотрите, здесь есть несколько важных моментов. Во-первых, эффективность генерического препарата была доказана в ходе клинических испытаний на базе ФГБУ «НИИ Пульмонологии» ФМБА России в 2023 году. Мало того, по результатам этих же клинических испытаний доказанной является и его биоэквивалентность.

Второй момент, на который мне хотелось бы обратить внимание. Нам говорили, что генерический препарат содержит «ядовитое» вещество натрия лаурилсульфат. Мы стали разбираться с этим. Подняли официальные инструкции по применению и обнаружили, что и оригинальный препарат тоже содержит это вещество. То есть он тоже ядовитый тогда. По результатам выяснилось, что этот натрия лаурилсульфат абсолютно безвредное вещество, которое содержится в детских игрушках, в шампунях — много где.

Но выяснилось еще следующее после того, как мы сами это «копнули» с научной точки зрения, выяснилось, что в состав оригинального препарата входит лактоза. В официальной инструкции по применению написано о том, что оригинальный препарат нельзя применять детям, у которых непереносимость лактозы. А в составе дженерика ее нет. Более современное фармацевтическое оборудование на заводе в Аргентине позволяет производить препарат без нее. В результате генерический препарат не имеет тех ограничений, которые есть у оригинатора. Напомним, непереносимость лактозы — это заболевание у взрослых и детей, главным симптомом которого является нарушение переваривания молочного сахара. В основе лежит снижение функции фермента лактозы, ответственной за расщепление продукта. Оно вызывает вздутие живота, диарею и болевой синдром.

— Когда он может быть доступен российским пациентам?

— В ноябре текущего года дженерик был зарегистрирован в России. В ноябре Федеральный центр планирования и организации лекобеспечения граждан (ФЦПиЛО) провел торги для закупки препарата для пациентов с муковисцидозом. Их общая сумма — 17,8 млрд руб., в итоге выбор в пользу генерического препарата позволил снизить эту сумму на 37% при том же объеме закупки.

Первые поставки препарата должны были состояться уже в конце нынешнего года. Однако позже заключение контракта было временно заблокировано по жалобе другой компании — держателя оригинального патента. Федеральная антимонопольная служба, рассмотрев это дело, пришла к выводу, что раз на дженерик есть принудительная лицензия, то его можно вводить в гражданский оборот, и что аукцион был проведен по закону. Но все равно было потеряно время, потому что пока жалобу рассматривали, ФЦПиЛО не мог подписать контракт на поставку.

Поэтому в ближайшее время, чтобы у пациентов не было перерыва в терапии, генерический препарат будет поступать на российский рынок в незарегистрированной аргентинской упаковке.

В перспективе, я отмечу, конечно же, важно иметь собственное, российское производство такого лекарства. С 2025 года проект по его локализации начнется в РФ. В результате российская компания сможет закрывать потребности российских пациентов с муковисцидозом и способствовать независимости нашей страны от зарубежных поставщиков.

Интервью взяла Анастасия Воробьева

Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...
Загрузка новости...