Отечественная помощь
Подведены первые итоги применения российского аналога «Спинразы»
Компания «Генериум» обнародовала статистику по применению препарата «Лантесенс». С момента его регистрации на российском рынке год назад лекарство благодаря госзакупкам через фонд «Круг добра» и за счет бюджетов субъектов РФ получили 289 пациентов — это практически половина всех, кто получает в России нусинерсен.
Фото: Getty Images
Фото: Getty Images
“Ъ” стала доступна статистика о применении препарата «Лантесенс» — ее обнародовала компания «Генериум». Напомним, год назад Минздрав зарегистрировал в России этот препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).
СМА — это неврологическое заболевание, которое поражает двигательные нервные клетки. Обычно диагностируется в младенчестве или раннем детстве благодаря действующей в России программе неонатального скрининга. У человека со СМА есть дефектный ген, который не вырабатывает нужный мышцам белок, в результате сигналы не передаются от нервной системы к мышцам. Постепенно двигательные нейроны отмирают, и этот процесс необратим. Это приводит сначала к ограничению движений человека, а с прогрессированием заболевания — к отказу таких важный функций, как дыхание, способность глотать.
СМА разделяют на три основных типа (типы 1–3) и еще два менее распространенных (типы 0 и 4). Первые развиваются в детском возрасте. При типе 0 изменения в нервных клетках заметны уже у плода, а тип 4 впервые проявляется во взрослом возрасте и отличается менее выраженными симптомами. По данным МГНЦ им. Н. П. Бочкова, в России в 2024 году в ходе неонатального скрининга было диагностировано 167 случаев спинальной мышечной атрофии. Всего сейчас в РФ проживает по крайней мере более 1,5 тыс. взрослых и детей с таким диагнозом. С момента запуска в РФ программы неонатального скрининга новорожденных на редкие наследственные заболевания СМА стали выявлять чаще, а значит, у людей с генетической мутацией появился шанс на терапию.
Терапия для СМА была впервые разработана в конце 2010-х годов — свой препарат под названием «Спинраза» на рынок США вывела компания Biogen. Еще через несколько лет появились два других препарата — «Золгенсма» от компании Novartis, и «Эврисди» от компании Roche.
В 2024 году свой препарат для лечения СМА появился и в России — его разработала компания «Генериум». Активное действующее вещество «Лантесенс» — это нусинерсен, таким образом, российское лекарство является дженериком «Спинразы». «"Генериум" с уважением относится к правам интеллектуальной собственности иных лиц и не допускает нарушения этих прав в своей деятельности. Перед выводом каждого нового препарата в гражданский оборот мы проводим исследование его патентной чистоты с привлечением патентных поверенных, осуществляющих данную деятельность в соответствии с 316-ФЗ "О патентных поверенных’. В рамках проверки патентной чистоты препарата "Лантесенс" привлеченные с этой целью патентные поверенные, специализирующиеся в области фармацевтики, изучили содержание и объем охраны изобретения по патентам компании "Биоген". В представленных заключениях констатировано, что нарушения исключительного права компании "Биоген" при вводе препарата "Лантесенс" в гражданский оборот не происходит»,— пояснили “Ъ” в пресс-службе компании.
«Лантесенс» был зарегистрирован в соответствии с регуляторными требованиями РФ и Евразийского экономического союза к воспроизведенным препаратам как взаимозаменяемый по отношению к «Спинразе». Согласно решению Совета Евразийской экономической комиссии от 3 ноября 2016 года №78 «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения» и ряду других нормативных документов союза, для регистрации воспроизведенного препарата необходимо представить обоснование, что он является воспроизведенным для референтного препарата, а также при необходимости сведения о его биологической доступности и биоэквивалентности. При этом для препаратов в лекарственной форме «раствор для парентерального введения» проведение исследований биоэквивалентности in vivo (на живых организмах) не требуется при установленной идентичности воспроизведенного и референтного препаратов по качественному и количественному составу действующего и вспомогательных веществ.
В ходе исследований «Лантесенс» и «Спинразу» сравнивали по молекулярной массе, нуклеотидной последовательности, характеристикам примесей, осмоляльности, стереоизомерии (диастереомерный состав), вязкости и биологической активности по интенсивности экспрессии мРНК на культуре клеток пациентов со СМА. По результатам исследований, как отметили в пресс-службе «Генериума», была доказана их сопоставимость по критериям, влияющим на качество, безопасность и эффективность, что свидетельствует о биоэквивалентности препаратов и позволило зарегистрировать его для использования в РФ без организации классических клинических исследований с участием пациентов.
При этом зарегистрированная цена на «Лантесенс», поскольку препарат является дженериком, на 25% ниже той цены, по которой Biogen может продавать в РФ «Спинразу». Если одна доза второй стоит свыше 5 млн руб., то доза «Лантесенса» — 3,8 млн руб. Госзакупки препаратов для лечения пациентов со СМА организует государственный фонд «Круг добра», созданный в 2021 году для лечения российских детей с редкими заболеваниями. Взрослых пациентов должны обеспечивать терапией региональные минздравы. В общей сложности с момента начала своей работы он обеспечил необходимыми препаратами более 600 детей со СМА, и, поскольку в перспективе численность его подопечных будет только расти, возможность снизить расходы на приобретение одной дозы препарата при сопоставимой эффективности лечения является очень важной.
В июне 2024 года «Генериум» выиграл тендер на поставку «Лантесенса» для «Круга добра» — препарат начали распределять пациентам с августа прошлого года. По состоянию на конец апреля лекарство более 465 раз ввели 289 пациентам, из них 246 детей и 43 взрослых в 64 регионах РФ. Согласно данным из базы АИС Росздравнадзора, на которые ссылается «Генериум», на фоне его приема было зарегистрировано пять нежелательных явлений. Они включают один случай развития температуры, два случая появления у пациентов сыпи различной локализации, два случая развития боли в спине, голове и ногах. «Все нежелательные явления носили временный характер, описаны в клинических исследованиях нусинерсена и инструкции по применению как российского, так и референтного лекарственного препарата»,— отметили в пресс-службе «Генериума».
Как отмечает ведущий научный сотрудник 5-го неврологического отделения Научного центра неврологии в Москве Сергей Клюшников, под наблюдением которого «Лантесенс» получают несколько взрослых пациентов, препарат показал свою эффективность в терапии СМА. ««Первый пациент, получивший очередной укол нусинерсена в начале февраля, показал хороший эффект по двигательной активности рук. Его ноги практически полностью парализованы. При наличии существенного лишнего веса, сидя на реабилитационном щите, он смог самостоятельно из положения сидя с вытянутыми ногами, за счет рук, переставляя их, лечь на спину — не упасть, как бы это случилось прежде, а лечь. Ранее он не мог этого делать — это достоверно и объективно»,— отмечает он.
Как ранее отмечал главный внештатный детский невролог Московской области Олег Лапочкин, отечественный препарат для лечения СМА «удовлетворяет всем требованиям, которые применяются к дженерикам, проверен на безопасность и эквивалентность оригинальному препарату». «Мы активно занимаемся импортозамещением, производим дженерики, потому что необходимо обеспечить национальную безопасность с точки зрения лечения российских детей, чтобы помощь нашим пациентам не зависела от внешнеполитических и экономических обстоятельств»,— отметил он.