Орфанные пациенты ждут обещанного лекарства

Родители детей с онкологическим орфанным (редким) заболеванием обратились с открытым письмом к правительству России с просьбой взять под контроль ситуацию с лечением таких пациентов. После того как окологосударственный фонд «Круг добра» пообещал закупить препарат для лечения нейробластомы, многие регионы стали снимать с себя обязанности по лечению детей с этим диагнозом. В итоге на сегодняшний день они остаются и без региональной поддержки, и без обещанного фондом препарата. Впрочем, в руководстве фонда “Ъ” сообщили, что переговоры с поставщиком препарата находятся в завершающей стадии, и после заключения контракта и закупки дети получат нужное им лекарство.

Инициатором подписанного 651 семьей письма председателю правительства Михаилу Мишустину стала пациентская организация «Энби». В нем родители детей с диагнозом «нейробластома» сообщают о том, что, несмотря на имеющееся решение руководства фонда «Круг добра» финансировать закупки лекарственного препарата для лечения болезни, никто из пациентов до сих пор его не получил. Также нет информации о том, когда это может произойти. При этом у некоторых маленьких пациентов, утверждают авторы письма, уже существенно нарушены сроки начала терапии.

Напомним, фонд «Круг добра» создан по указу президента Владимира Путина в январе 2021 года, он финансируется за счет отчислений с повышенной ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн руб. в год. Первый транш фонду — 10 млрд руб.— был направлен 12 февраля, всего в 2021 году в федеральном бюджете на эти цели предусмотрено 60 млрд руб. О подписании распоряжения правительства о направлении фонду еще 18 млрд руб. на лекарства для детей с тяжелыми и редкими заболеваниями 29 июня сообщил премьер-министр Михаил Мишустин.

Сегодня раком в России заболевают около четырех тысяч детей в год. По оценке заведующего хирургическим отделением опухолей торако-абдоминальной локализации НМИЦ онкологии имени Блохина Анатолия Казанцева, самая часто встречающаяся опухоль у детей — нейробластома. Это высокозлокачественная опухоль нервной системы, встречающаяся в основном у детей до пяти лет и способная к быстрому агрессивному течению и развитию метастазов. Всего в России ежегодно выявляется около 600 новых случаев нейробластомы, из них 150 — в третьей и четвертой стадиях заболевания.

Наиболее эффективное лечение в данном случае может быть проведено по специально разработанной программе. «Программа включает в себя предоперационную химиотерапию, хирургический этап, еще ряд этапов, включая при необходимости трансплантацию костного мозга, а в финале — консолидацию иммунотерапии. Вот тогда пациент будет излечен»,— говорит Анатолий Казанцев.

Этот метод разработали и внедрили в США врачи онкологической группы по лечению рака у детей (COG) еще в 2010 году. Заведующий отделением клинической онкологии ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Денис Качанов считает, что иммунотерапия на основе анти-GD2 моноклональных антител в настоящее время в развитых странах рассматривается как стандарт лечения пациентов группы высокого риска, достигших ответа на фоне индукционной химиотерапии.

Однако препарат для иммунотерапии антителами пока не зарегистрирован в России, а поэтому данный этап лечения не может быть включен в клинические рекомендации онкологов.

Законодательно эта проблема решена — препарат можно купить и ввезти в Россию по жизненным показаниям за счет средств государства. Ситуация при лечении детей с диагнозом «нейробластома» осложняется также тем, что курс иммунотерапии должен быть начат в период ста дней после окончания базового лечения — трансплантации костного мозга. В ином случае эффект иммунотерапии значительно сокращается.

По данным «Энби», каждый год в России примерно 150 детей с нейробластомой группы высокого риска нуждаются в иммунотерапии анти-GD2 антителами. До сих пор основным источником оплаты лекарства были сборы благотворительных фондов и самих семей. «В ряде случаев закупки производили региональные министерства здравоохранения, как это положено по закону. При этом зачастую закупка производилась только по итогам обращения семей в суд и с существенным нарушением тайминга терапии»,— говорится в письме.

Надежда на более широкое применение иммунотерапии детям с нейробластомой появилась в апреле этого года: диагноз «нейробластома» был включен в «Перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний» фонда «Круг добра». А 27 мая 2021 года препарат для лечения был одобрен попечительским советом фонда и включен в перечень закупаемых лекарств. «Мы предполагаем, что для лечения нейробластомы потребуется примерно 3,5 млрд руб. — чтобы 80 детей смогли получить исцеление»,— заявил тогда председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.

Однако, как говорит сооснователь «Энби» Анастасия Захарова, на сегодняшний день нет ни препаратов, ни какой-либо информации от фонда или Минздрава о времени возможных поставок лекарства. «Наши вопросы о сроках остаются без ответа,— говорит Анастасия Захарова.— В регионах семьям отвечают, что все необходимые для закупок документы и заявки на обеспечение детей препаратом переданы в фонд «Круг добра», обращайтесь туда. При этом, по ее словам, сейчас вопрос о начале терапии остро стоит примерно для 40 детей. Например, для шестилетней Евы Ч. из Саратова этот срок закончился 28 июня. «Эффект базового лечения зависит теперь от реакции организма ребенка»,— говорит мама Евы.

По словам Анатолия Казанцева, ребенок с нейробластомой должен получить лечение полностью и в срок.

«Без финальной иммунотерапии лечение лишено смысла. Сейчас мы пытаемся продвинуться в сторону 70–80-процентной выживаемости. И вопрос здесь заключается только в доступности иммунопрепаратов. Если мы возьмем пациента семи лет, то бюджет его лечения на пять курсов иммунотерапии составит 25 млн руб. С одной стороны, цена вопроса велика, с другой — речь идет о полном излечении»,— пояснял ранее Анатолий Казанцев.

Член попечительского совета «Круга добра», председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний Ирина Мясникова подчеркивает, что внесение нейробластомы и препарата для ее лечения в перечни фонда ответственности с регионов не снимает: «Независимо от того, что фонд взял на себя обязанности по финансированию закупок, до момента, пока не утверждено решение о приобретении лекарства для ребенка фондом, схема получения препарата остается прежней».

Обновление. Как пояснил “Ъ” председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко, после включения нейробластомы в перечень заболеваний, с которыми работает фонд, были разосланы письма в регионы и начат сбор заявок. «На данный момент поступило 16 обоснованных заявок на приобретение препарата. И мы совместно с Минздравом делаем все, чтобы маленькие пациенты, имеющие соответствующие показания, получили препарат как можно скорее — переговоры с поставщиком незарегистрированного препарата для лечения нейробластомы — Динутуксимаб бета находятся в завершающей стадии»,— пояснил глава фонда.

По информации главного внештатного детского онколога-гематолога Минздрава России Александра Румянцева, современная концепция терапии нейробластомы группы высокого риска рассматривается как многокомпонентное лечение, включающее в себя химиотерапию, высокодозную терапию с аутологичной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, хирургическое лечение и лучевую терапию. Иммунотерапия является важным элементом данного терапевтического подхода, воздействуя на минимальную остаточную болезнь у пациентов, достигших хорошего ответа на стандартную химиотерапию. Таким образом, показания к назначению иммунотерапии определяются в ходе проведения специального противоопухолевого лечения. Согласно экспертным оценкам, в течение года пациентов, которым показано такое лечение, в стране появляется около 70-80 человек. «После заключения контракта и закупки в рамках работы фонда «Круг добра» дети, которым показан этот препарат, получат его»,— обещает Александр Ткаченко. При этом, по его словам, и сейчас, и даже после заключения контракта, ответственность за лечение детей с этим диагнозом остается за региональным органом здравоохранения:

«Фонд ''Круг добра'' создан исключительно как дополнительный механизм лекарственного обеспечения, и поэтому с региона не снимается ответственность за лечение тяжелобольных детей. И уж тем более регионы России обязаны выполнить решение по лекарственному обеспечению в тех случаях, когда у родителей детей есть судебное решение о лекарственном обеспечении».

По мнению председателя комиссии по вопросам правового регулирования в сфере здравоохранения московского отделения Ассоциации юристов России Нины Белозерцевой, самая большая проблема сегодня для орфанных пациентов в том, что у пациента нет никакой информации ни от одной из сторон — ни от региональных властей, ни от фонда о том, когда же он получит обещанный препарат. Она отмечает, что при отсутствии четкого распределения полномочий и обязанностей между регионами и фондом, которые должны быть прописаны в документах, нередко и регион с себя все обязанности снимает, а фонд не проводит закупки по разным причинам.

«С точки зрения существующих документов обязанности проводить закупки препаратов у "Круга добра" нет. Однако учредителем фонда является государственный орган — Минздрав РФ. Юридически это означает, что фонд должен взять на себя определенные государственные функции, учитывая, что средства, на которые должны закупаться препараты,— не деньги благотворительных организаций или частных лиц, а налоговые поступления»,— говорит юрист. Поэтому, по ее оценке, государственная функция фонда должна быть четко прописана в документах, которые регламентируют его деятельность. «Должно быть четко сформулировано, и понятно всем сторонам — региональным органам здравоохранения, фонду и пациентам: на ком и в какой момент лежит обязанность по обеспечению пациента препаратами. Другими словами: на каком этапе работы с пациентом заканчиваются обязанности региональных властей и начинается ответственность фонда "Круг добра"»,— добавляет Нина Белозерцева.

Дарья Бошель