Пациенты с этим диагнозом просят помощи за счет федерального бюджета

Сегодня в рамках всероссийской акции пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА), их родственники и друзья в ряде городов выйдут на одиночные пикеты с требованием обеспечивать больных положенными им по закону лекарствами. Они призывают власти включить СМА в перечень «14 высокозатратных нозологий», чтобы обеспечение препаратами в несколько десятков миллионов рублей на год взял на себя федеральный бюджет. Сейчас взрослые со СМА вынуждены годами судиться с региональными властями, отстаивая права. В результате только около четверти нуждающихся получают дорогостоящее лечение. В Минздраве “Ъ” заявили, что ситуация с лекарственным обеспечением пациентов со СМА находится на контроле ведомства.

Акцию организовало сообщество семей пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), в том числе объединение матерей взрослых пациентов «Мама рядом». Москвичи со СМА и их родственники выйдут к зданию Совета федерации. Их поддержат пациенты, их близкие и друзья пикетами в других городах России. Перед началом акции мамы взрослых людей со СМА отнесут письменные обращения сенаторам. Активистка Елена Халецкая (с таким диагнозом живет ее 34-летний сын Никита) отмечает, что у них «одна просьба» — внести заболевание в перечень «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН). Пациенты с диагнозами, включенными в этот перечень, обеспечиваются лечением за счет средств федерального бюджета.

Лечение СМА по действующему регламенту осуществляется силами регионов. Год назад указом президента РФ создан фонд «Круг добра» для оказания помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе СМА. Основные источники финансирования фонда — прибавка 2% к НДФЛ для физических лиц и организаций, чей доход превышает 5 млн руб. в год. Планируемое ежегодное финансирование фонда — 60 млрд руб. Однако практически сразу стало очевидно, что это лишь частично решает проблему.

«В здоровье детей вкладываются миллионы рублей. Но, достигнув совершеннолетия, они перестают получать лекарства. Не во всех регионах заложен такой бюджет на здравоохранение»,— говорится в обращении к сенаторам участниц сообщества «Мама рядом».

В декабре 2021 года они уже передали аналогичные письма в Госдуму. По словам госпожи Халецкой, с тех пор поступило около 80 ответов, в 15 из них депутаты сообщали, что направили в Минздрав депутатский запрос. «Это буквально наш последний шанс. Очень тяжело смотреть, как на глазах твои близкие слабеют и умирают, не дождавшись лечения»,— объясняет Елена Халецкая.

В России живут 314 пациентов со СМА старше 18 лет. По данным фонда «Семьи СМА», только 26% из них получают лечение после соответствующих решений суда: «Спинразу» (флакон стоит почти 5 млн руб., в первый год лечения делают шесть инъекций в спинной мозг, в последующие — по три) или «Эврисди» (сироп, который нужно пить ежедневно, стоимостью 700 тыс. руб. за упаковку). Есть регионы, где ни одному пациенту не закупают препараты. В частности, такая ситуация сложилась в Москве, где в лечении нуждаются 39 взрослых.

Как рассказывал “Ъ”, в октябре Тверской районный суд Москвы отказал в обеспечении препаратом «Спинраза» 25-летней Марине Лисовой, 44-летней Наталье Шмелевой и 21-летней Екатерине Хорошиловой. Пациентки пытались обжаловать отказ в лечении, который они получили от клинико-экспертной комиссии центра редких (орфанных) заболеваний у взрослых (создан на базе 67-й больницы). Во всех трех случаях комиссия пришла к выводу, что оснований для применения подобной терапии нет. Решение объяснили отсутствием доказанной эффективности и безопасности этих препаратов для людей старше 18 лет, а также тем, что их применение «не приведет к достижению патогенетически обусловленного влияния на течение заболевания». В беседе с “Ъ” Марина Лисовая, Наталья Шмелева и Екатерина Хорошилова подтвердили, что ранее прошли федеральную врачебную комиссию (специалистов Научного центра неврологии) и получили заключение о целесообразности и необходимости лечения по жизненным показаниям.

Марина Лисовая — одна из двух пациентов со СМА, которая также выйдет на своей инвалидной коляске во вторник на пикет к Совету федерации (Елена Халецкая объясняет, что людям с таким диагнозом очень сложно в холодную погоду выходить из дома, кроме того, в связи с подъемом заболеваемости коронавирусом возникают дополнительные риски). Госпожа Лисовая рассказывает, что решение провести акцию связано с призывом Владимира Путина на декабрьской пресс-конференции разработать предложения о лекарственном обеспечении людей с редкими заболеваниями старше 18 лет.

По данным руководителя центра помощи пациентам «Геном» Елены Хвостиковой, пока правительство «остановилось на полумере»: увеличить максимальный возраст подопечных до 21 года.

В Минздраве “Ъ” подтвердили, что в соответствии с поручением президента РФ «прорабатывается вопрос о лекарственном обеспечении пациентов со СМА, достигших возраста 18 лет, в том числе с использованием механизмов закупки через фонд "Круг Добра"». «Может быть, "Круг добра" продолжит обеспечивать пациентов, которых взял на попечительство в детском возрасте,— продолжает президент фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко.— Но и то, и другое решение не покроет потребности больных, которым сегодня 25, 40, 50 лет». Она подчеркивает, что около 30% больных СМА уже сегодня старше 18 лет. Еще около 700 человек ждут перехода из фонда во взрослую сеть в ближайшее время. Таким образом, «огромное число пациентов остается в дискриминационном положении». Госпожа Германенко поддерживает просьбу пациентского сообщества. По ее словам, федеральное финансирование позволит гарантированно и своевременно получать терапию всем пациентам со СМА.

Елена Хвостикова, однако, полагает, что, в случае если всех пациентов со СМА переведут в федеральную программу, в отношении взрослых пациентов с другими заболеваниями «опять возникнет дискриминация». «Мы уже три года ждем, когда в программу федерального обеспечения переведут болезнь Фабри. А пока страдают в ожидании судов и взрослые, и дети, которые не вошли в программы "Круга добра"»,— продолжает госпожа Хвостикова. При этом, признает она, включить все заболевания в перечень высокозатратных нозологий невозможно: программа и так «уже буксует», прежде всего из-за того, что неизвестно точное число редких пациентов.

Отметим, по официальной оценке, в России живет 36 тыс. орфанных пациентов, тогда как, по данным пациентских организаций, их может быть больше как минимум в 100 раз.

«В стране нет учета этих пациентов, нет не то чтобы регистров, нет даже реестров, списков. Во многих регионах больных прячут. Если начнется федерализация, их будет в десятки раз больше, и программа опять обрушится»,— говорит Елена Хвостикова. «Оптимальным» решением, полагает она, могло бы стать поэтапное повышение возраста подопечных президентского фонда и параллельный «пересчет пациентов».

В «Круге добра» не ответили на запрос “Ъ” о том, каким образом будет выполнено поручение президента. В Минздраве заявили, что ситуация с лекарственным обеспечением пациентов со СМА находится на контроле ведомства. Там также уточнили, что Росздравнадзор осуществляет мониторинг ассортимента лекарственных препаратов, входящих в перечень ЖНВЛП.

Наталья Костарнова