Замгендиректора по корпоративным связям и коммуникациям BIOCAD Алексей Торгов — о перспективах проведения клинических исследований орфанных лекарств

Проведение клинических испытаний для вывода на рынок орфанного препарата — дорогостоящая и сложная процедура. Замгендиректора по корпоративным связям и коммуникациям BIOCAD Алексей Торгов рассказывает о том, как можно было бы оптимизировать процесс ее запуска.

Если есть лекарство, то вам не о чем беспокоиться. Вам достаточно принять его. А если лекарства нет?

В Стратегии лекарственного обеспечения населения России на период до 2025 года одним из приоритетов указано соответствие системы лекарственного обеспечения потребностям системы здравоохранения, современным достижениям фундаментальной и прикладной науки, возможностям фармацевтической промышленности.

Система лекарственного обеспечения такого важного сегмента, как лечение орфанных заболеваний, базируется на двух составляющих — бюджет и собственно лекарственные препараты.

Три года назад произошло событие, разделившее обеспечение детей, больных орфанными заболеваниями, на «до» и «после», был создан фонд «Круг добра». За три года работы по линии фонда было заключено контрактов на 200 млрд руб., оказана помощь более 9 тыс. детей по 76 нозологиям.

Эта программа выполняется настолько хорошо, что каждый ребенок с выявленным заболеванием, входящим в перечень фонда, моментально включается в реестр и получает терапию. Лекарственное обеспечение подопечных фонда сегодня включает 58 препаратов. Подавляющее большинство из них производится за рубежом.

И пока идут более или менее стабильные поставки, проблемы как будто нет, но что будет, если она возникнет?

Как быстро российские производители смогут предложить альтернативу? Клинические исследования препаратов, применяемых при лечении таких заболеваний, длятся не менее трех лет, а значит, рассчитывать на выход на рынок лекарственного препарата, созданного с нуля, можно не ранее чем через пять-шесть лет. Такого запаса времени нет ни у системы здравоохранения, ни у маленьких пациентов.

Решением Совета ЕЭК от 17.03.2022 г. №36 в законодательство ЕАЭС введены ускоренная экспертиза и условная регистрация — процедуры, существенно ускоряющие выход препаратов, востребованных системой здравоохранения. Но даже для условной регистрации орфанного препарата на ограниченном объеме клинических данных необходимо проведение клинических исследований первой-второй фаз. При этом в условиях полного обеспечения подопечных фонда провести на территории России клинические исследования и регистрацию новых лекарственных средств, предназначенных для терапии таких заболеваний, становится практически невозможно. Какой возможен выход из этой ситуации, в равной степени учитывающий интересы пациентов, для которых лекарства нужны уже сегодня, а также интересы будущих пациентов, для которых необходимо обеспечить эффективность российской системы здравоохранения без риска дефектуры, сбоев поставок и зависимости от внешних поставщиков?

В 2021 году в Европейском медицинском агентстве (ЕМА) была принята стратегия «Регуляторная наука в деятельности ЕМА до 2025 года», содержащая видение регулятора относительно развития медицинской науки в Европейском союзе (ЕС). Документ в том числе предусматривает содействие инновациям в клинических исследованиях, в рамках которого предполагается создание платформы с участием заинтересованных сторон, чтобы использовать новые подходы к клиническим исследованиям и позиционировать ЕС как предпочтительное место проведения инновационных клинических исследований.

Важно помнить, что абсолютным приоритетом при проведении клинических исследований является строгое соблюдение принципов Хельсинкской декларации 1964 года, в том числе добровольное участие в таких исследованиях и их проведение в интересах пациента. Какое-либо давление в вопросе набора пациентов в клинические исследования не только не приведет к сколько-нибудь полезному результату, но и существенно подорвет доверие пациентов к отечественным разработкам. Вместе с тем широкое информирование врачебного сообщества о проводимых исследованиях поможет принять взвешенное решение с учетом особенностей и потребностей каждого конкретного пациента.

Одним из выходов из сложившейся ситуации может стать имплементация лучшего международного опыта, опираясь на высокий уровень собственных регуляторных компетенций. Требуется объединение усилий и поиск необходимого количества пациентов для проведения исследований путем создания государственной системы активного поиска пациентов для клинических исследований в России и за ее пределами: в ЕАЭС, СНГ, дальнем зарубежье. Система должна включать в себя информационный ресурс, на котором размещена общедоступная информация о проводимых клинических исследованиях, критериях включения/невключения, контактах спонсора исследования и пр., и межгосударственное взаимодействие по этому вопросу.

При таком подходе выигрывают все три стороны: производители лекарственных препаратов получают возможность провести исследование и вывести препараты на рынок, зарубежные страны обеспечивают своих пациентов необходимой терапией бесплатно, а Россия укрепляет лекарственный суверенитет и развивает межгосударственное взаимодействие в области здравоохранения.

Безусловно, решение проблемы проведения клинических исследований орфанных лекарственных препаратов требует совместных усилий разработчиков, исследователей, регуляторов и пациентов. Только совместными усилиями можно найти пути к созданию эффективных и безопасных лекарств для тех, кого это больше всего касается.