«Нашим пациентам иногда проще переехать в другой регион, чем добиваться лечения в своем»

В России около 1100 человек с редкой болезнью СМА — спинально-мышечной атрофией. Дети с СМА без лечения редко доживают до взрослого возраста. В 2020 году в России таким пациентам стали доступны сразу два препарата. Казалось, что теперь каждый имеет право получить лекарство. Но в реальности больным и их родственникам приходится штурмовать чиновничьи кабинеты, чтобы добиться законного лечения. Поэтому весь год деньги на лечение многих детей со спинально-мышечной атрофией собирали, как обычно, в интернете. Что мешает государству лечить детей и взрослых и какие изменения в сфере помощи больным СМА произошли в этом году, спецкору “Ъ” Ольге Алленовой рассказала основатель благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

«По нашим подсчетам, нужно 36 млрд руб. в год на лечение всех — и детей, и взрослых»

— В уходящем году правительством было принято важное решение о повышении налогов для граждан, имеющих годовой доход выше 5 млн руб., и формировании за счет этих налогов специального фонда для детей с тяжелыми заболеваниями, требующими дорогостоящего лечения. Пациенты со СМА будут лечиться за счет средств этого фонда?

— Мы пока очень мало знаем про этот фонд. Мы знаем, что в нем будут деньги из налогов, он будет заниматься определенным числом нозологий (заболеваний.— “Ъ”), там будет некий совет, принимающий решения и следящий за их прозрачностью. Татьяна Голикова (вице-премьер РФ.— “Ъ”) успокоила нас в конце октября, сказав, что дети-СМА туда войдут. Но взрослые, видимо, по-прежнему должны будут лечиться за счет региональных бюджетов.

Минздрав в ноябре собирал данные по детям СМА из регионов. Но, что именно получилось собрать и все ли оказались в списках, пока непонятно. По факту сейчас собираются персонализированные данные на пациентов, заполняются анкеты. На основании этих данных формируется список. И потом это будет влиять на обеспечение пациентов лекарством. Но вот, например, в регионе 20 пациентов, а прислали данные по 15. По ряду причин — не дозвонились пациенту, не успели, не знали о больном, его данные затерялись.

То есть 15 пациентов получат лечение, а пять — нет? Почему? Потому что кто-то в регионе накосячил, торопясь подать сведения, на сбор которых было мало времени?

А если из этих 15 10 на терапии, а пять пока нет, но проходят медкомиссии, и? через два месяца им назначат препарат,— можно ли будет внести поправку в этот перечень федерального фонда? А если родился ребенок, и лекарство ему требуется не в следующем году, а уже в этом, он его получит по этой программе? Вопросов у нас много. Но есть надежда, что все это удастся преодолеть и с началом работы фонда каждый нуждающийся ребенок будет обеспечен лечением.

В любом случае появление этого механизма — тектонический сдвиг. Я надеюсь, что лечение детей за счет федерального фонда еще и позволит снизить стоимость препаратов, потому что, когда регион закупает на отдельного Васю или Петю, это одна цена, а когда федерация сразу закупает на сотни пациентов, то цена может быть ниже. Это не будет дешево, потому что орфанные (предназначенные для лечения редких заболеваний.— “Ъ”) препараты никогда не бывают дешевыми, но централизованные закупки позволяют договориться с поставщиками о дополнительной скидке.

— В России есть программа высокозатратных нозологий (ВЗН), куда входят болезни, требующие дорогостоящего лечения. И по этой федеральной программе лечат людей из разных регионов. Теперь создадут еще федеральный фонд для тех же целей. Какой смысл дублировать программу ВЗН?

— Проблему СМА действительно можно было решить, включив это заболевание в список высокозатратных нозологий и финансируя из федерального бюджета. После появления поручений президента о создании федерального фонда для дорогостоящего лечения детей мы предлагали чиновникам как раз воспользоваться уже работающими программами и включить дополнительные заболевания в ВЗН — под выделенный за счет налогов бюджет.

Есть работающая система ВЗН с регистром, с закупками, маршрутизацией пациентов и так далее. Мы могли бы просто внести СМА в эту систему.

По нашим подсчетам, ориентировочно нужно 36 млрд руб. в год на лечение всех — и детей, и взрослых. В ВЗН нет деления на детей и взрослых, и это, на мой взгляд, решало бы проблему всех больных.

Почему СМА до сих пор не включили в реестр ВЗН? Потому что нужны были деньги и их не было. Теперь они будут, и я не понимаю, почему нельзя эти деньги просто перенаправить в фонд ВЗН, чтобы лечить наших детей с СМА. Так что мы пока не понимаем, что получится в реальности с этим новым фондом.

«Для всех было неожиданностью, что такие сумасшедшие деньги можно собрать в интернете»

— Этот год можно назвать прорывным для людей со СМА? Ведь наконец от этой болезни появились лекарства.

— Да. Все предыдущие годы, когда лечения не было вообще или оно уже появилось в мире, но для нас было недоступно,— надежды не было. Сейчас она есть.

Препарат «Спинраза» был зарегистрирован в России в августе прошлого года. Обычно после регистрации производитель в течение двух-шести месяцев «оформляет» упаковку для рынка: печатает инструкции и маркирует коробки на русском языке. В итоге так называемый период коммерческой доступности наступает лишь через несколько месяцев после регистрации препарата, и до этого купить его нельзя — его просто нет в стране. Поэтому мы говорим, что наши пациенты лишь в этом году получили возможность лечиться «Спинразой».

Вообще путь от регистрации препарата до доступа к нему пациента обычно занимает много времени — особенно если речь идет о редких заболеваниях. С учетом российской действительности «Спинраза» прошла этот путь очень быстро. Сегодня уже 209 пациентов в стране получают терапию этим препаратом, из них 41 лечился в рамках программы дорегистрационного доступа.

Но были и разочарования — многие пациенты до сих пор не получили лечение. Доступ пациентов к уже зарегистрированной «Спинразе» дико осложняется нехваткой денег в бюджетах регионов. Конечно, нам хотелось бы, чтобы у каждого пациента была возможность уже сейчас получить это лекарство, но пока этого не происходит.

— Сколько всего в России пациентов, болеющих СМА?

— В реестре фонда сейчас 1068 человек. То есть «Спинраза» сегодня доступна примерно пятой части пациентов. Для редкого заболевания это не так уж и мало, тем более что препарат дорогостоящий.

— В этом году зарегистрирован и второй препарат от СМА в России — «Рисдиплам». Он уже доступен пациентам?

— «Рисдиплам» зарегистрировали в конце ноября, так что у нас в России есть уже два зарегистрированных препарата от СМА. Это необычная ситуация для редкого заболевания. Необычно и то, что в России «Рисдиплам» зарегистрировали раньше, чем его одобрило Европейское медицинское агентство (ЕМА).

— То есть Европа еще не одобрила этот препарат, а Россия одобрила?

— Да. ЕМА только летом начала рассматривать «Рисдиплам». Но он уже одобрен к использованию на территории США и некоторых других стран.

ЕМА занимается проверкой препарата и его регистрацией в Европе — только после этой процедуры каждая европейская страна решает, будет ли применять его у себя. Так что пока в Европе этот препарат не доступен, а в России доступен. Это уникальный случай. Обычно к нам препараты приходят, когда ЕМА уже их зарегистрировала.

— А с чем вы связываете ускоренное одобрение препарата в России?

— Мне кажется, тут сработали два фактора. В России препарат был подан на регистрацию в марте — раньше, чем в Европе. И у нас в стране сроки регистрации препаратов для орфанных болезней не очень большие. Конечно, бывают сложности, если Минздрав направляет какие-то дополнительные вопросы производителю и, пока не придет ответ, рассмотрение заявки приостанавливается. Так что иногда регистрация может занимать и неопределенно долгое время. Но «Спинразу» зарегистрировали в России за девять месяцев, «Рисдиплам» — за восемь. И мне кажется, что ускоренному принятию решения о регистрации помогло внимание общества к этой проблеме. Власти понимали, что нужно быстрее принимать меры для лекарственного обеспечения пациентов.

— Особенно учитывая то, что в интернете идут многомиллионные сборы на лечение детей, и у пользователей каждый раз возникает один и тот же вопрос — а почему государство этих детей не лечит?

— Да. Для всех было неожиданностью, что такие сумасшедшие деньги на лечение можно собрать в интернете. В соцсетях идут сборы в основном на «Золгенсма» — это американский препарат, он еще не зарегистрирован в России, но уже подан на регистрацию. Он имеет ограничения в показаниях и подходит только маленьким детям, но вводится один раз в жизни. Этим он и привлекателен, хотя цена инъекции — около 150 млн. Сегодня у нас в стране больше десятка пациентов получили этот препарат за счет благотворительных сборов. И еще есть пациенты, которые выиграли «лотерею», которую проводит компания-производитель, разыгрывая по всему миру 100 доз своего препарата бесплатно. В России 14 пациентов выиграли в этой программе, восемь из них должны были получить терапию до конца года.

— Сколько всего пациентов в стране получают «Спинразу», «Рисдиплам» и «Золгенсма»?

— Около 200 пациентов начали получать терапию «Рисдипламом» в рамках так называемой программы дорегистрационного доступа, когда производитель обеспечивает какое-то количество пациентов препаратом бесплатно до регистрации в этой стране, но предполагает, что дальше лечение подхватит государство. У нас такая же схема была со «Спинразой», но там производитель выставил определенный лимит — они были готовы принять только 40 пациентов в такую программу.

А с «Рисдипламом» компания-производитель не ставила каких-то ограничений по количеству пациентов, но по правилам программы в ней могли принять участие больные со СМА-1 и СМА-2 — в случае если они по каким-то медицинским причинам не могли получать лечение зарегистрированной «Спинразой».

«Золгенсма» получило 29 человек — для большинства собрали деньги в интернете, еще восемь выиграли его по «лотерее» и двое участвовали в клинических исследованиях препарата.

То есть всего в этом году почти 40% нуждающихся пациентов получили терапию, это более 400 человек.

«Очень грустно, когда врачи вынуждены становиться чиновниками и считать деньги»

— Вы сказали, что 209 пациентов получают «Спинразу», и 41 из них лечился в рамках программы дорегистрационного доступа. Эта программа закончилась?

— Да, препарат им выдавался год за счет производителя. Лечение они начали в прошлом году, потом препарат был зарегистрирован, и бесплатная «Спинраза» у всех уже закончилась. После этого пациентам пришлось бороться за получение препарата от государства — кому-то пришлось идти в суды, где-то регионы пошли навстречу и закупили лекарство.

— Даже если человек получал «Спинразу» по программе дорегистрационного доступа за счет производителя, то ему могут отказать в дальнейшем лечении в собственной стране?

— И отказывают. Как я уже сказала, это программа производителя, которая к бюджету региона отношения не имеет.

— Но регион ведь понимает, что пациент целый год получал жизненно-важную терапию, и теперь нельзя ее прерывать.

— Мы регулярно пишем письма в регионы, вот и в этом году просили заложить средства в бюджет на лекарства для СМА в бюджеты 2021-го. Если не заложат — люди останутся без лечения.

У нас в Липецке одна девочка получала «Спинразу» по программе дорегистрационного доступа. Она получила шесть инъекций за счет производителя на год лечения. Седьмую инъекцию регион отказался ей предоставить, семье пришлось вместе с прокуратурой идти в суд. Выиграли суд, она получила седьмую инъекцию и в начале 2021-го должна получить восьмую.

И на наш вопрос, как обеспечиваются «Спинразой» другие пациенты со СМА, местный минздрав отвечает в письме, что на две инъекции для этой девочки регион потратил около 17 млн руб., а это 4% от льготного лекарственного обеспечения региона, рассчитанного на 150 тыс. человек.

И регион просит помощи у нас, так как мы благотворительный фонд. Потому что кроме этой девочки в регионе есть другие пациенты со СМА, которые терапию не получают.

Причем, когда производитель «Рисдиплама» открыл набор в программу дорегистрационного доступа, в этом регионе пациенты по вине региональных врачей не могли попасть в программу. Пациенты обращались в министерство, привлекали нас и местную организацию помощи пациентам с редкими болезнями, прося помочь. Сейчас еще несколько детей региона начали лечение в рамках этой программы, потеряв несколько месяцев на проволочки.

В Кировской области есть пациенты со СМА, которые так и не смогли ни получить зарегистрированную «Спинразу», ни попасть в программу раннего доступа «Рисдиплама». Очень хотели, обошли много кабинетов, но бесполезно. Несколько семей были вынуждены сменить место жительства. И вот только сейчас два пациента начали лечение, потому что выиграли суд против региона. Нашим пациентам иногда проще переехать в другой регион, чем добиваться лечения в своем.

И так много где. Еще одна область — Воронежская, где ни один пациент со СМА не получает лечение зарегистрированной «Спинразой» за счет бюджета, а там со СМА более 20 человек. Только один ребенок получал лечение, попав в программу раннего доступа, но семья решила не продолжать лечение, собрав средства на «Золгенсма». А остальные пациенты не получали ничего. Но этот регион, в отличие от Липецкой и Кировской областей, напротив, пытается всех своих пациентов отправить на участие в программах раннего доступа — независимо от того, есть у них медицинские противопоказания для зарегистрированной терапии или нет. В регионе половина пациентов получает таким образом «Рисдиплам». Казалось бы, что в этом плохого? Очень хорошо, что пациентов включили в программу раннего доступа, но бюджет на будущий год под этих пациентов заложили? Ведь бесплатная гуманитарная программа производителя не вечная.

Я летом ездила в этот регион, встречалась с местными властями на мероприятии, которое проводило заксобрание, объясняла ситуацию. «Рисдиплам» — препарат пероральный, его надо пить каждый день, в отличие от «Спинразы», которая вводится раз в четыре месяца. Его нельзя пропускать. Один месяц пропуска — и считай, что ты ничего не принимал. То есть вносить в бюджет закупку препарата надо уже сейчас. Вот сейчас там 10 пациентов получают препарат по этой программе, а, когда «Рисдиплам» зарегистрируют в России, эти 10 человек одновременно придут к региональном правительству за лечением, так что надо подумать об этом, обеспечить бюджет. Внесли они в итоге лекарства для наших пациентов в бюджет или нет, я не знаю. Одна надежда, что федеральный фонд сможет их подхватить.

Примечательно, что когда в этом регионе появился еще один ребенок со СМА и семья обратилась к врачебной комиссии за назначением препарата, то получила ответ за подписью главврача, что лекарственный препарат «Спинраза» очень вредный, его сложно вводить и это все плохо влияет на эмоциональное состояние пациента и наносит вред его психическому развитию.

— Потому что укол делается в позвоночник?

— Но это же неважно, куда делается укол. Пациент благодаря такому уколу выживет, а, если не получит лекарство, будет медленно умирать. Приближающаяся смерть не наносит вред его психическому развитию? Женщинам в роддоме при эпидуральной анестезии тоже делается укол в позвоночник. При менингите берется пункция из позвоночника. Просто нашли вот такой способ отказать пациенту в назначении препарата.

— Их вопрос как-то решился?

— Это было в октябре, им сказали ждать, когда зарегистрируют «Рисдиплам», и вернуться к этому вопросу в начале 2021 года после «появления опции выбора патогенетического лечения». Ну вот в ноябре препарат зарегистрирован. Интересно, не окажется ли теперь вредным препаратом и «Рисдиплам»?

Да, все лекарства для лечения СМА крайне дорогостоящие, и мы очень часто видим разные отговорки, чтобы не лечить ребенка. Я в этих бумагах вижу только оттягивание времени с назначением лекарства. И я очень удивляюсь, когда вижу такие отписки за подписью уважаемых врачей. Это не клинический подход, а чиновничий. Ребенку нужно лечение, а врачи ему пишут, что он может подождать три месяца. Но за эти три месяца он может безвозвратно потерять возможность двигаться.

Очень грустно, когда врачи вместо того, чтобы быть врачами и пытаться помочь пациентам, вынуждены становиться чиновниками и считать деньги.

Грустно, что врачу для того, чтобы назначить лечение, надо спрашивать у чиновников, сколько оно стоит и можно ли ему его назначить.

Мы в большинстве случаев говорим о детях, потому что многие пациенты до взрослого возраста не доживают. Им больно, некомфортно, они испытывают психологические страдания — и все это несравнимо с уколом «Спинразы».

— Все регионы пытаются отказать пациентам в лечении или это все-таки не общая тенденция?

— Есть регионы, которые используют все возможности. Которые изучили все варианты и говорят: «Вот этим пациентам мы купим "Спинразу", а вот этих пациентов мы будем лечить в рамках дорегистрационного доступа, всех вместе мы не потянем, а так сэкономим, а через год внесем и их в бюджет». В Санкт-Петербурге, например, такой подход. Там часть пациентов получают «Спинразу», она закуплена регионом, часть пациентов получают бесплатно «Рисдиплам», но на них уже планируется бюджет в следующем году. Но очень много регионов, которые предпочитают ничего не делать и просто не замечать своих пациентов.

«Пока системы нет, и тяжело добиваться, чтобы работали хотя бы те законы, которые у нас есть»

— Препарат «Спинраза» внесли в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) на 2021 год. Что это значит для пациентов? Регионы будут обязаны покупать препарат?

— Они и так обязаны его покупать. Это препарат, который необходим людям для выживания, по закону государство обязано обеспечить гражданина таким лечением.

Но сегодня регионы часто отписываются в таком ключе, что они не могут закупить «Спинразу», потому что ее нет в перечне ЖНВЛП. Ну вот теперь она там есть. Теперь этой отговорки не будет.

Территориальные программы госгарантий формируются на основании перечня ЖНВЛП. И если в регионе есть два пациента, нуждающихся в «Спинразе», а «Спинраза» теперь есть в ЖВНЛП, то регион обязан увеличить финансирование программы госгарантий на ту сумму, которая нужна для покупки препарата.

И что самое важное — включение препарата в список ЖНВЛП позволяет установить на него предельную отпускную цену, точнее — зафиксировать цену.

В августе на рассмотрении вопроса о включении в перечень ЖВНЛП на комиссии Минздрава РФ производитель сообщил, что готов опустить отпускную цену на «Спинразу» на 25% в случае включения препарата в этот перечень. Таким образом, препарат будет стоить примерно 5,6 млн руб. за дозу вместо 7,9 млн. То есть за счет этой скидки каждая четвертая инъекция будет бесплатной. Это должно повысить доступность лечения.

Но включение препарата в ЖВНЛП не значит, что вам его обязательно дадут. Приведу пример с банальным физиологическим раствором. Вы знаете, что он входит в ЖНВЛП? А вам его в поликлинике хоть раз давали? Если пациенту назначили физраствор, то ему обязаны его выдать бесплатно по перечню ЖВНЛП. Но об этом мало кто знает. Я, например, об этом узнала, когда у меня ребенок на ИВЛ попал (дочь Ольги — пациентка со СМА.— “Ъ”). Я делаю ей ингаляции физраствором, хлоргексидином промываем катетеры для санации, у нас уходит примерно 1 литр физраствора в день. Нам его всегда назначали, но никогда не выдавали. Когда я узнала, что положен бесплатно — то пошла и добилась, чтобы нам его выдавали. Пришлось побороться — мне рассказывали, что в аптеке его нет в таком объеме. Мы теперь в аптеку идем с телегой, потому что получаем сразу много.

То есть в месяц человек может экономить на «копеечном» физрастворе и хлоргексидине несколько тысяч рублей при пенсии по инвалидности в 12 тыс. руб. Но ему об этом никто не говорит.

— В этом году были также утверждены клинические рекомендации по лечению СМА. Это как-то изменит жизнь пациентов?

— Официально эти клинические рекомендации станут обязательными к исполнению только с 2022 года. Поэтому пока они не сильно влияют на наших пациентов. Но хорошо, что внесены изменения в соответствии с новыми методами лечения, появившимися в мире. И, безусловно, это крайне важный документ, который будет способствовать улучшению качества медицинской помощи больным в целом.

В принципе клинические рекомендации — незаменимый инструмент для врача, который не знает, что делать с пациентом, у которого СМА. Сидит педиатр в поликлинике, у него появляется на участке пациент со СМА,— врач достанет клинические рекомендации, посмотрит: «ага, муколитики назначать с осторожностью, значит, не буду назначать лазолван большими дозами, как я обычно это делаю, чтобы пациент откашливал мокроту». Я бы назвала эти рекомендации практическим? справочником врача.

— А «Спинраза» там упоминается?

— Да. В клинических рекомендациях появился раздел по медикаментозной терапии, которая включает в себя в том числе раздел по патогенетической терапии. Но пока там есть только «Спинраза», потому что, когда клинические рекомендации писались, только этот препарат был зарегистрирован в России. Но там написано, что в мире разрабатываются и другие препараты, которые в будущем появятся и у нас.

«У пяти наших пациентов есть решения ЕСПЧ о необходимости предоставить им лечение»

— Все изменения в сфере лечения СМА, произошедшие за последний год, позволяют создать систему, при которой пациентам станет легче лечиться?

— И клинические рекомендации, и перечень ЖВНЛП, и федеральный фонд, и регистрация новых препаратов от СМА,— все это кирпичики, из которых складывается система помощи пациентам. Но я еще раз повторю — пока системы нет. Тяжело добиваться, чтобы работали хотя бы те законы, которые у нас уже есть. И главное — непонятно, что надо сделать конкретному пациенту, чтобы получить лекарство.

— Идти в суд.

— Это крайняя мера, и она отнимает много сил, которых у пациента часто нет. Поэтому не все идут в суды.

Я смотрю, как в Европе организован этот процесс. Когда препарат получает одобрение Европейским медицинским агентством, у них начинается так называемый процесс решения по возмещению, который может занять и год, и полтора. Они решают, кого будут лечить за счет бюджета. Например, вот такую группу будем лечить, а такую пока не будем. Пациентские организации могут участвовать в процессе обсуждений, например предоставить дополнительные данные, собрать свидетельства в поддержку позиции пациентского сообщества. И если принимается решение лечить, то вся система сразу начинает работать — пациенты идут потоком, не надо с каждым пациентом индивидуально писать какие-то заявления и выбивать лекарство, как это происходит у нас. Решили — и лечат всех, кто подпадает под принятое решение о возмещении.

Буквально недавно я общалась с коллегами из Франции, там тоже много пациентов, и коллеги говорят: да, сделать всем инъекцию за один месяц невозможно, поэтому в нашем Минздраве сначала обсудили, кого будут лечить в первую очередь, чтобы система здравоохранения справилась. Решили, условно, что сначала детей до года. Потом — детей до пяти лет. Потом тех, кто постарше. Да, некоторым пациентам придется ждать. Но они знают, какой порядок — сначала лечат этих, потом тех, а следом уже их. И никто не будет бегать, жаловаться, тратить силы, потому что знают — до них очередь обязательно дойдет, и все получат лечение.

А у нас — непонятно, будут тебя лечить или не будут. У нас препарат зарегистрировали, но что это значит? Да ничего! Просто раньше ты шел в суд, чтобы получить незарегистрированный препарат, а теперь идешь, чтобы получить зарегистрированный.

Мы даже не знаем, кто и как принимает решения, каковы критерии для попадания в федеральную госпрограмму (перечень ВЗН.— “Ъ”). Зато мы знаем, что дети умирают, не получив лечения.

Вот Снежана Митина (президент межрегиональной благотворительной организации «Хантер-синдром».— “Ъ”) добилась включения мукополисахаридоза в федеральный перечень высокозатратных нозологий. Кто принял решение? Да до сих пор никто не знает! Говорят, что в этом приняла серьезное участие Матвиенко (спикер Совета федерации.— “Ъ”). Но мы не знаем точно. И поэтому мы побежим и к Матвиенко, и к депутатам, и в Минздрав.

Мы не знаем, какое конкретно действие влияет на то, чтобы наших пациентов начали лечить. Поэтому мы ходим везде, участвуем во всех возможных совещаниях и круглых столах, обиваем пороги кабинетов, пишем письма, стараемся, чтобы о заболевании и проблемах узнало как можно больше людей. А может быть, не это помогает? Может, до кого-то в высоких кабинетах дошла история конкретного Пети или Васи? А может, количество судебных решений стало запредельным? А может, прокуратура повлияла, потому что она наших пациентов поддерживает? А может, что-то еще? Что именно из этих «может» является рычагом принятия решения — непонятно. Именно поэтому делать нужно все и цепляться за любую возможность.

— Европейский суд по правам человека потребовал от России обеспечить лечением детей со СМА. Это помогло?

— Честно говоря, я не уверена, что решения ЕСПЧ у нас в стране на что-то влияют. Впрочем, я не могу исключить, что в комплексе факторов решение ЕСПЧ может иметь определенный вес.

У пяти наших пациентов есть решения ЕСПЧ о необходимости предоставить им лечение. Четверо из них уже получили терапию, а один, живущий в Краснодарском крае, до сих пор не получил. Причем, к решению проблем вот этих пациентов, помимо ЕСПЧ, были подключены все — и прокуратура, Следственный комитет, и приставы. Повлияло ли решение ЕСПЧ на предоставление лекарства? Возможно. Но ведь одному пациенту, даже несмотря на решение ЕСПЧ, не удалось пока добиться лечения. Ребенок пытался добиться терапии с начала года. Региональные чиновники просто обманули прокуратуру.

Минздрав проводил открытый аукцион на закупку «Спинразы», но не на этого пациента, а на другого. А прокуратуре Минздрав сообщил, что закупает на этого пациента. И прокурор семье говорит: «Вот, смотрите, уже закупают, я предписание сделал, скоро получите лекарство». Мы обычно в таких случаях еще пишем письменный запрос в Минздрав с просьбой подтвердить, что это лекарство на конкретного пациента будет закуплено. И нам через полтора месяца пришел ответ, что нет, не на этого пациента, а на другого. Пришлось семье заново обращаться в прокуратуру, прокурор рвал и метал. Пока суть да дело, пока вышли в суд, прошло несколько месяцев. В мае суд семья выиграла. Там сейчас работает прокуратура. Работает служба судебных приставов. Работает Следственный комитет. Есть также предписание ЕСПЧ обеспечить этого ребенка лечением. Где лечение? А лечения до сих пор нет. Я не знаю, что еще семье остается — разве что выйти на улицу и стоять с пикетами.

В этом регионе у нас почти 50 пациентов, у многих из них есть решения суда в их пользу, но они не обеспечены терапией. В этом регионе всего один человек получает терапию по суду и двое начинали лечение в рамках программы раннего доступа производителя, а теперь продолжают лечение за счет бюджета региона. Больше никого не лечат. После начала программы раннего доступа по «Рисдипламу» много больных начали получать этот препарат,— но ведь это за счет производителя, а не региона.

«Он за полгода сгорел, потому что потерял возможность общаться»

— Есть уже какие-то результаты у детей, которые начали лечение?

— Да, мы и по клиническим исследованиям видели, что заболевание перестает прогрессировать, улучшаются моторные навыки. У нас есть конкретные дети с 1-м типом СМА, которые принимают «Спинразу» и на фоне лечения встали на ноги. Например, одна девочка начала лечение в возрасте пяти месяцев,— она не могла переворачиваться, ползать, держать голову. Вообще СМА 1-го типа — очень агрессивная болезнь, и к году дети либо умирают, либо уже лежат на ИВЛ. Девочка принимала лечение почти год, и вот сейчас мы смотрим видео, которые присылает мама, и видим — ребенок держит голову, сидит, встала на ноги. Она не ходит, но какое-то время может стоять. Это огромный прогресс.

— Она сможет ходить?

— Мы этого пока не знаем. Никогда не известно заранее, сколько мотонейронов у пациента потеряно и сколько сохранено. Но мы знаем из клинических исследований, что, чем раньше даешь такое лечение ребенку, тем больше функций он сохраняет.

Из клинических испытаний мы знаем, что есть дети, которые начали ходить. Есть дети, которые стали ложку в руке держать — и это сразу колоссально улучшило качество их жизни. Вот одна мама прислала видео — ребенок катит игрушечную тележку, как в супермаркете. Представляете себе, толкает эту тележку, сам же за нее и держится, и ножки переставляет. Ребенку 2,5 года, он уже два года участвует в клинических испытаниях «Рисдиплама». У него тоже СМА 1-го типа. Без терапии он, скорее всего, не дожил бы до этого возраста.

Да, мы знаем точно, что препарат помогает. Но что именно он изменит в ребенке, мы не можем знать. Если говорят, что ребенок тяжелый и лечение ему не поможет, это не так, мы просто не знаем, как он может помочь и чего можно ожидать от лечения. Конечно, если ребенок годами подключен к ИВЛ и абсолютно неподвижен, не стоит ждать, что на терапии он вдруг начнет сам дышать. Или что искореженный контрактурами подросток, который не может сидеть, держать голову,— встанет и побежит. Но мы можем ожидать, что на фоне терапии этот подросток наконец-то перестанет умирать на наших глазах. Он перестанет терять навыки. А может, начнет восстанавливать утраченные — заранее предсказать невозможно. Это для пациентов очень важно — сохранить хоть что-то, помогающее им коммуницировать с миром. Если человек может печатать одним пальцем, терапия поможет ему сохранить эту возможность.

У нас в фонде работает юристом по социальным вопросам Лена Кузьмина, у нее СМА 2-го типа, ей 37 лет. Она живет во Владимирской области и сейчас в суде вынуждена защищать свое право на лечение «Спинразой».

Несколько месяцев она добивалась назначения этого препарата и отвечала на вопросы: «Неужели вы думаете, что встанете и побежите? Ну вы же уже пожили». А ей не надо встать и побежать,— у нее есть работа, она может пользоваться пальцами рук, она просто хочет жить.

Она у нас в фонде работает, как остальные сотрудники,— никаких преференций для нее нет, у нас работают и родители детей со СМА, у всех равные права и обязанности. Лена пишет отчеты, ведет коммуникацию по телефону и в интернете, готовит заявления, жалобы, обрабатывает индивидуальные запросы. Она для нас очень важный сотрудник.

У нас был попечитель в фонде, Илья Максимов, я про него часто рассказываю,— очень хороший человек, журналист, писатель, член Союза журналистов, стихи писал. Он был уже в тяжелом состоянии, когда мы познакомились. Что давало силы ему жить? Профессия. Он писал статьи, стихи, делился с миром своими переживаниями. Вся его жизнь была — на кончиках пальцев. У него только кончики пальцев работали. Он не мог зимой выехать из дома на своей коляске, потому что сугробы. Но он мог читать, набирать тексты, писать статьи и стихи. У него несколько сборников стихов вышло. А потом болезнь отобрала у него возможность пользоваться пальцами. Они перестали двигаться. И он за полгода сгорел, потому что потерял возможность общаться, реализовывать себя. Я уверена, что, если бы у него была возможность получать терапию, он был бы жив сейчас.

Наши европейские коллеги рассказывали, как на лечении у них взрослые пациенты, которые уже потеряли возможность двигаться, стали лучше держать голову, кто-то стал шевелить пальцем, и это изменило их качество жизни, потому что они смогли пользоваться какими-то девайсами, помогающими коммуницировать с близкими. Ведь болезнь не отнимает интеллект, и человек может использовать его, он может зарабатывать, помогать другим, как делает Лена у нас в фонде.

— 209 пациентов, получающих сегодня в России «Спинразу» за счет регионов,— это только дети?

— Не только, но взрослых очень мало, порядка 10 человек. Мы надеемся, что перевод наших детей в федеральную программу позволит регионам больше внимания уделить взрослым. И что средства, которые регионы планировали потратить на детей, они смогут потратить на взрослых.

Это очень грустно, что взрослые у нас за бортом и общественного внимания, и медицинского внимания. Понятно, почему про детей мы говорим больше,— их просто больше. Только пятая часть регистра СМА — взрослые. И им тоже нужна поддержка.

«Для больного СМА важен каждый день»

— Какой из препаратов от СМА дешевле?

— Я уже упоминала цену «Спинразы», а официальной цены «Рисдиплама» в России пока нет, потому что, хоть он и зарегистрирован, коммерчески пока недоступен. Когда появятся первые госзакупки, мы сможем точно узнать, сколько это будет стоить. Мы пока можем оперировать только американскими ценами. Там стоимость «Спинразы» на первый год лечения, когда лекарства надо вдвое больше,— $750 тыс., а каждый следующий год пожизненно — по $375 тыс. «Рисдиплам» стоит примерно $340–360 тыс. в год при максимальной дозировке. Разница небольшая, если сравнивать лечение «Спинразой» не с первого, а со второго года. Но тут есть еще важный момент. Если «Спинразу» вводят в одной дозе для любого пациента — независимо от возраста и веса, то дозировка «Рисдиплама» рассчитывается по весу. То есть для детей, весящих более 20 кг, стоимость будет выше, чем для тех, кто весит меньше.

— Кто может принимать участие в программах дорегистрационного доступа?

— Производители обычно выдвигают ограничения для участия в гуманитарных программах — как правило, лечение рекомендуется самым слабым, тем, кто не может ждать регистрации препарата. Например, людей со СМА 3-го типа обычно не включают в такие программы, потому что болезнь прогрессирует не так быстро, как у больных СМА 1-го типа, которые ухудшаются стремительно, теряют возможность ходить, двигаться, дышать. Также могут быть дополнительные критерии и ограничения.

— А по какой схеме происходит лечение в рамках программы раннего доступа к препарату? Больница должна подать заявку на участие пациента в программе?

— Если программа открыта, то заявку подает лечащий врач пациента. Предполагается, что у каждого пациента есть свой лечащий врач. Также предполагается, что пациенты должны получать зарегистрированную терапию (если она есть), и только если получение такой терапии невозможно по медицинским причинам, то такого пациента рекомендуют в программу дорегистрационного доступа нового препарата. Например, «Спинраза» вводится в спинной мозг, но у нас есть пациенты с сильнейшими сколиозами, и в их случае ввод лекарства иногда невозможен. Вот таким пациентам может быть предложено участие в программе раннего доступа «Рисдиплама».

— А отсутствие денег в регионе может быть причиной для того, чтобы пациента включили в программу раннего доступа?

— Нет, экономические причины не должны влиять на включение в программы раннего доступа.

Обычно производитель проверяет анонимные данные пациентов, которые ему присылает врач, отбирает тех, кто подходит по медпоказаниям. Дальше препарат должен быть куда-то отгружен, а это значит — надо оформить договорные отношения с клиникой, в которой будет проводиться терапия незарегистрированным препаратом. Вот на этом этапе были очень большие задержки. То есть пациент одобрен, ему сообщили, он ждет, а дальше начинаются процессы, на которые пациент повлиять не может.

Должны быть оформлены все документы для подачи в Минздрав, чтобы получить разрешение на ввоз препарата для нужд конкретного пациента, клиника и производитель оформляют договоры, препарат должен куда-то приехать, его надо в какой-то аптеке разместить, приготовить, чтобы выдать больному. Для некоторых пациентов вся эта процедура была очень долгой — по несколько месяцев. А для больного СМА важен каждый день, потому что каждый день отмирают какие-то нейроны.

Некоторые регионы, куда препарат поступал в рамках этой программы, казалось, намеренно затягивали эту процедуру. И я не понимаю реальных причин. Может, это страх, нежелание подписывать бумажки, потому что, подписывая, ты берешь на себя ответственность за лечение незарегистрированным препаратом.

Один регион отказал своим пациентам в направлении на участие в гуманитарной программе производителя «Рисдиплама», а местный минздрав написал: «Препарат не зарегистрирован, мы не знаем, что такое программа раннего доступа, мы не собираемся применять незарегистрированный препарат». Тогда пациенты пошли в суды бороться за зарегистрированную «Спинразу». Надеюсь, они скоро начнут получать лечение.

— Вы уверены, что они выиграют?

— Наши пациенты всегда выигрывают, потому что они требуют лечение, необходимое для выживания. И законодательство им такое лечение гарантирует.